出国看病 骁悉治疗重症肌无力的相关研究
发布日期：2017-12-15骁悉（MMF）是一种相对较新的免疫抑制药物，初是为了防止器官移植导致免疫排斥而开发的。尽管MMF对MG的治疗效果仍在研究阶段，但似乎MMF可能对那些对泼尼松和其他免疫抑制药物无反应的肌无力患者有益。
赴美就医服务机构爱诺美康介绍到，MMF是一种相对较新的免疫抑制剂，但在临床试验中显示，MMF治疗MG是有希望的。在2001年完成的两项小规模试验中，大约65％的重症肌无力（MG）患者服用MMF几个月后，体力增加或减少泼尼松剂量。近的分析表明，对于有些患者，MMF产生药效需要更长的时间，但近75％的人终症状改善，偶尔出现胃不舒服，不适症状，皮疹和震颤等不太严重的副作用。
在Donald Sanders博士（北卡州杜克大学MDA医学院院长）进行的一项探索性试验中，12名服用MMF的患者中，有8名力量增加，或者对泼尼松的需求减少。在另一项研究中，芝加哥有92名赴美就医患者，在3到45个月内使用MMF。其中67例患者有改善，其中5例完全缓解。根据研究结果，MMF优于其他免疫抑制药物，因为它起效更快，副作用更少。也有报道显示，MMF会导致动物先天缺陷，因此育龄妇女在用药期间应避免怀孕，因为ＭＭＦ对未出生婴儿的影响尚不清楚）。
背景
这项前瞻性的随机双盲、安慰剂对照的III期临床试验评估了霉酚酸酯（MMF）作为类固醇降低剂治疗重症肌无力（MG）的有效性，安全性和耐受性。
方法
乙酰胆碱受体抗体阳性II-IVa级MG患者，服用皮质激素至少4周后，被随机分配到MMF组（2g/天）或安慰剂组，服用药物36周。主要终点定义为达到底线表现或药物缓解（MGFA定义的干预后状态）的复合测量，并且在既定时间表上减少皮质类固醇剂量。次要终点包括疾病严重程度，生活质量评分和安全性。
结果
MMF治疗组有44％的患者（n=88），安慰剂组39％的患者（n=88）达到了主要终点（p=0.541）。两组在MG改善的改善平均定量，日常生活活动和36项简短健康调查评分中表现相似。两组不良事件的发生率相似。MMF治疗组常见的不良事件是头痛（12.5％）和MG恶化（11.4％），而安慰剂组则MG恶化（20.5％）和腹泻（10.2％）。
结论
在强的松逐渐减量的36周期间，用霉酚酸酯（MMF）治疗在维持重症肌无力（MG）控制方面并不优于安慰剂。赴美就医研究组之间的主要终点，或次要终点没有显着差异。MMF的耐受性良好，不良事件与以前的研究一致。从这项大规模的国际多中心III期临床试验中获得的经验，在设计未来的MG研究或有帮助。
参考：http://www.mdausa.org/news/0304mg.html
