系统性肥大细胞增生症：BLU-285控制率为100%
发布日期：2017-12-13系统性肥大细胞增生症是一种罕见的血液疾病，晚期或侵袭性系统性肥大细胞增生症（AdvSM），是一种源于肥大细胞（一种白细胞）的疾病。在一项针对AdvSM的I期临床研究中，患者接受试验药物BLU-285（片剂，每日一次口服）治疗，产生了快速且持续的疗效反应，且不良反应较少。
出国看病服务机构爱诺美康介绍，该疾病患者中绝大部分（超过90%）存在KIT D816V基因突变，BLU-285正是以此突变作为靶点。相关试验结果公布在亚特兰大举行的第59届美国血液学(ASH)年度会议上。
“研究结果表明，接受BLU-285治疗后，有较高比例的AdvSM患者产生了快速且持久的疗效反应，且不良反应的发生率极低。”“改善的速度异常惊人。”丹娜法伯癌症研究所，成人急性白血病临床和转化研究主任Daniel J.DeAngelo博士表示。
大多数标准的化疗药物，都是通过杀死体内快速生长和分裂的细胞来发挥作用的，包括癌细胞，但化疗药物并不区分癌细胞和正常细胞。与此相反，靶向药物旨在消除并中和癌细胞的基因特征，正是这些特征使癌细胞区别于正常细胞，并让癌细胞生长扩散。出国看病服务机构爱诺美康介绍，由于靶向药物专门针对癌细胞，而不影响正常细胞，所以靶向疗法的副作用通常与标准化疗药物不同，其副作用更为温和。
在本研究中，BLU-285迅速且持续降低了肥大细胞的细胞水平以及突变基因的分子水平。在18名受试的侵袭性肥大细胞增生症患者中，总体反应率为72%，疾病控制率为100%。肥大细胞的正常作用是帮助保护身体免受感染，帮助伤口愈合。当肥大细胞开始不受控制地生长时，就会引发系统性肥大细胞增生症（SM）。它可能会以侵袭性的形式在全身迅速传播（即AdvSM），侵入肝脏、脾脏和肠胃道器官，也可能发展为一种罕见的血癌：肥大细胞白血病。目前对AdvSM的治疗效果有限。
出国看病服务机构爱诺美康介绍，DeAngelo博士指出：BLU-285的作用机制是阻断引发肥大细胞生长和扩散的基因突变。I期研究的主要目标是确定BLU-285的“大耐受性剂量”——也就是说，在可接受的不良反应范围内可给予的高剂量。其次要目标是评估药物在体内的活性，包括抗癌活性。
在BLU-285剂量递增试验中，前3名患者接受了低剂量药物，并接受不良反应监测。如未发生不良事件，接下来的另3名患者将接受更高的剂量，如此类推。当30%的患者出现不良反应时，剂量增加则会停止。剂量从每天30毫克开始，逐步增加到每天400毫克。研究人员目前正在计划II临床研究，进一步评估BLU-285（300毫克，每日一次）对更多出国看病患者的疗效。
参考：
https://www.dana-farber.org/newsroom/news-releases/2017/rapid-few-adverse-effects-seen-targeted-agent-in-phase-1-trial-in-rare-blood-disorder/
