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非典型畸胎样横纹肌样瘤 美国治疗方案

发布日期:2017-12-07

非典型畸胎瘤样及横纹肌样瘤(AT、RT)是一种很罕见的恶性肿瘤,通常在患者的童年时诊断发现。患者以一至七岁儿童为主,但亦偶有病人至成年时才发现。1987年,儿童中枢神经系统(CNS)非典型畸胎样、横纹肌样瘤,因为其独特的病理和遗传特征,首次被描述为一个独立的临床疾病。

去美国看病服务机构爱诺美康介绍,在此之前,AT/RT最常被归类为髓母细胞瘤,原始神经外胚层肿瘤或脉络丛癌。世界卫生组织(WHO)于1993年开始将AT/RT分到为IV级胚胎性肿瘤的类别。虽然通常是脑肿瘤,AT/RT可以发生在中枢神经系统(central nervous system,CNS)的任何地方,包括脊髓。约60%的病例发生在后颅窝(特别是小脑)。

在一个研究里,发生在后颅窝的病例占52%,其次是有39%发生在大脑镰的原始神经外胚层肿瘤(亦作“镰幕上肿瘤”,supratentorial primitiveneuroectodermal tumors,简称sPNT),5%位于松果体,2%位于脊髓,而余下的2%属于多发性。由于病患的年龄一般比较小,加上肿瘤一般属于多发性,使医生无法单靠放射治疗或手术来清除肿瘤。目前的研究重点是,利用化疗结合手术和放射治疗的方案。

去美国看病服务机构爱诺美康介绍,儿童中枢神经系统的生物学研究包括:1、中枢神经系统非典型畸胎样/横纹肌样瘤(AT/RT)。2、SMARCB1基因。3、横纹肌样肿瘤易感综合征(RTPS)。

新诊断的儿童中枢神经系统的治疗包括手术,化疗和放疗(多重模式疗法),临床评估阶段的治疗选择,对于中枢神经系统(CNS)非典型畸胎样/横纹肌样瘤(AT/RT)患儿,尚无确定的标准治疗方案。鉴于肿瘤的高度侵袭的特性,大多数患者已经接受了强化的多模式治疗。然而,大多数患者年龄偏大限制了治疗的范围,特别是放射治疗。

手术,化疗和放疗(多重模式疗法)

手术切除范围可能影响患者生存率。来自中枢神经系统非典型畸胎样/横纹肌样瘤登记研究(AT/RT Registry)的数据表明,完全切除肿瘤的患者中位生存期可能更长,但由于肿瘤的侵袭性很强,想要完整手术切除肿瘤往往很困难。化疗是年龄小的AT/RT儿童患者的主要辅助治疗。年龄小于36个月的患者参与的合作小组研究表明,仅使用标准的化疗方案治疗时,患者生存率较差。儿童癌症小组报告,28名年龄在36个月以下的儿童在接受多药联合化疗后,他们的2年无事件生存率(EFS)为14%。

去美国看病服务机构爱诺美康介绍,采用高剂量化学疗法,脊椎内化疗和放射疗法,构成不同组合的各种强化疗法,已经使得一些患者的生存期延长。作为初始治疗的一部分,AT/RT登记中的13名患者接受了高剂量化疗联合干细胞移植。其中4名患者(其中2名患者也接受了放射治疗)在上次报告确诊后的21.5至90个月,疾病都没有进展。在15名可评估的儿童中,所有诊断时间小于32个月的患者,均接受了Head Start III化疗方案,2名患者生存超过47个月。

放射治疗似乎对AT/RT患者的生存有积极的影响。在AT/RT登记的42名患者中,13名患者(31%)除了化疗之外,接受了放射治疗。9名儿童的放射部位是原发瘤的腫瘤床,4名儿童的放射部位是肿瘤床和全腦全脊椎。他们的中位生存期为48个月,而所有患者的中位生存期为16.75个月。

来自St.Jude儿童研究医院的回顾性系列研究,包含了31例AT/RT患者,其中3岁以上患者的EFS达到2年的比率为78%,远低于3岁患者的EFS 11%。年龄较长的组别中,8名幸存的患者中,有7名还接受了全腦全脊椎照射、高剂量化疗联合造血干细胞移植;22名年轻患者中只有3名接受过任何形式的放射治疗,其中两名最后达到无病生存的结果。在监测,流行病学和最终结果注册审查(Surveillance,Epidemiology, and End Results registry review)中,放射治疗与3岁以下儿童患者的生存率提高有关。

证据(多重模式疗法)

第三组横纹肌肉瘤研究(IRS-III)利用放射治疗,脊椎内注射甲氨蝶呤,阿糖胞苷,氢化可的松和全身多重药物化疗。小型回顾性研究的结果是令人鼓舞的,随后便在这一组患者试验中做了多重模式治疗的首次前瞻性研究。根据以前的试验系列,对新诊断的CNS AT/RT儿童进行了前瞻性多机构试验。治疗分为五个阶段:化疗前,放化疗,巩固,维持和继续治疗。脊椎内注射化疗,交替进行腰椎和脑内途径。根据患儿的年龄和诊断时的疾病程度,放疗主要为局灶性(54Gy)或颅内(36Gy,加上初次放疗)。

前瞻性研究结果显示,2年无进展生存率为53%±13%,总生存率为70%±10%,结果显示,治疗对进行肿瘤全切除、年龄较大的儿童最有利,没有出现转移性疾病。报告时8名无疾病进展的儿童中有6名接受了适形放射治疗,2名儿童接受了全腦全脊椎放疗;七名儿童做了肿瘤全切,只有一名儿童患有转移性疾病(这名儿童在诊断后1年半疾病持续,病情稳定)。

去美国看病服务机构爱诺美康介绍,由于AT/RT对放射治疗有反应,放疗被纳入许多治疗方案。我们非常需要对AT/RT进行前瞻性合作组临床试验,以更好地了解治疗进展如何影响患者生存情况。