fda授予NBM-BMX治疗转移性葡萄膜黑色素瘤的快速通道地位
发布日期：2025-11-21NBM - BMX 1/2 期研究设计核心内容
NBM - BMX 1/2 期研究旨在评估其在转移性葡萄膜黑色素瘤患者中的安全性、有效性和药代动力学（PK），该药物还于其他晚期实体瘤和新诊断胶质母细胞瘤中接受检查。研究分阶段进行，不同阶段有不同重点与指标。
患者招募标准
基础条件：招募组织学或细胞学证实的转移性葡萄膜黑色素瘤患者，年龄至少 18 岁，ECOG 性能状态不高于 2，且根据 RECIST 1.1 标准有可测量疾病。
手术情况：只要手术和试验入组间隔至少 28 天，允许进行手术。对转移性疾病先前细胞毒性化疗方案或全身治疗数量无限制。
身体机能：患者需具备可接受的造血能力、肝功能和肾功能。
排除情况：排除同时接受非方案规定抗肿瘤治疗、研究第 1 天后 3 年内有其他恶性肿瘤病史、有活动性或不受控制感染史、有疾病或代谢功能障碍病史、目前正在接受 CYP2C8 中度至重度抑制剂或诱导剂的患者。
药物剂量检查
NBM - BMX 将在四个剂量水平下检查：
剂量水平 1：200mg 每日或 100mg 每日两次。
后续剂量：400mg 每日或 200mg 每日两次。
根据 ClinicalTrials.gov 数据，每日总剂量 600mg 的干粉制剂对晚期实体瘤患者耐受性良好，三名患者在此水平完成治疗且无剂量限制性毒性（DLT），故假设 200mg 每日剂量有药理活性和安全性。
研究阶段及指标
1b 期部分
主要结局指标：评估 DLT 的发生率并确定最大耐受剂量（MTD）。
次要结局指标：检查安全性和耐受性、客观反应率（ORR）和 PK 参数。
第 2 阶段
主要结局指标：包括 ORR、3 个月无进展生存率（PFS）和总生存率。
前期相关研究情况
开放标签、1 期剂量递增研究（NCT03726294）
患者情况：患有对标准治疗无效或无标准治疗的晚期、不可切除和/或转移性实体瘤患者。
用药剂量：患者最初每天服用 100mg 药物。
结局指标：主要指标是 DLTs 和 MTD；次要指标包括抗肿瘤活性和 PK 参数，该试验已完成。
开放标签的 1 期剂量递增研究（NCT03808870）
患者情况：亚洲地区患有对标准治疗无效或无标准治疗的晚期、不可切除和/或转移性实体瘤患者，至少 20 岁，ECOG 性能状态不高于 2，从之前治疗相关影响中恢复到至少 1 级（2 级脱发除外），有可接受器官功能。
用药剂量：每日一次 100mg 药物。
结局指标：主要指标是 DLTs 和 MTD；次要观察指标是反应和 PK 参数形式的早期抗肿瘤活性，该研究也已完成。
