VCN-01对转移性PDAC的疗效
发布日期：2025-11-21整体生存获益
对所有开始第四个标准治疗（SOC）周期患者的预先计划亚组分析显示，与单独使用SOC相比，接受VCN - 01和SOC的患者死亡风险降低56%，总生存期（OS）改善14.8个月（95%CI，10.6 - NE），单独使用SOC的患者OS为11.6个月（95%CI，8.6 - 12.8）（HR，0.44；95%CI，0.21 - 0.92；P = 0.046）。
无进展生存期（PFS）
亚组分析表明，与SOC组相比，添加VCN - 01可使疾病进展或死亡风险降低52%。接受VCN - 01治疗的患者PFS为11.2个月（95%CI，7.3 - 16.6），仅接受SOC治疗的患者PFS为7.4个月（95%CI，5.7 - 8.4）（HR，0.48；95%CI，0.25 - 0.91；P = 0.017）。
不同分析人群的OS
改良意向治疗（mITT）人群：中位OS分别为VCN - 01和SOC组10.6个月（95%CI，6.6 - 14.8），SOC组8.6个月（95%CI，6.9 - 11.6），HR为0.69（95%CI:0.42 - 1.12；P = 0.196）。
全分析集（FAS）人群：中位OS分别为VCN - 01和SOC组10.8个月（95%CI，7.4 - 15.8），SOC组8.6个月（95%CI，6.9 - 11.6），HR为0.5（95%CI:0.34 - 0.96；P = 0.055）。
持续缓解时间（DOR）
接受VCN - 01治疗的患者中位DOR为11.2个月（95%CI，7.4 - NE），SOC组为5.4个月（95%CI，2.06 - 6.8）（HR，0.22；95%CI，0.08 - 0.62；P = 0.0035）。
反应率
VCN - 01组的总体反应率（ORR）为39.6%，其中1例完全反应，18例部分反应，18名疾病稳定，11名疾病进展；单独使用SOC组的ORR为31.3%，无完全反应，15例部分反应，19例疾病稳定，14例疾病进展（P = 0.314）。实验组和SOC组的疾病控制率（DCR）分别为77.1%和70.8%。
其他生物数据
持续的VCN - 01基因组水平表明持续的复制，证实了第二剂的生物活性，尽管存在中和抗体。
VCN - 01在该患者群体中的安全性
严重治疗相关不良事件（TRAE）
所有严重TRAE（13例）均已解决。最常见的3级或更高级别TRAE是转氨酶升高（15.1%）、流感样症状（13.2%）和药物性肝损伤（3.8%）。TRAE随着第二剂的服用而降低，与第一剂的27名患者相比，只有1名患者出现3级或更高的TRAE（虚弱/疲劳）。
治疗紧急不良事件（TEAE）相关死亡
两名患者死于TEAE，但均与VCN - 01或SOC无关。
其他TEAE
VCN - 01组3级或更高中性粒细胞减少症的发生率更高（33.9%对14.6%），转氨酶升高（20.8%对10.4%），GGT升高（7.5%对0%）。
VCN - 01是什么及给药方式
药物性质
VCN - 01是一种溶瘤腺病毒，在具有功能失调RB1通路的癌症细胞中繁殖，表达透明质酸酶（PH2）并降解肿瘤基质，促进化疗疗效和抗癌免疫反应。
给药方式及试验设计
全身治疗将VCN - 01带到原发性肿瘤和转移灶，同时不靶向肝脏，旨在靶向肿瘤细胞，保持健康组织完整，使“冷”肿瘤“热”并为免疫疗法做准备。
VIRAGE试验中患者以1:1比例随机接受SOC治疗（125 mg/m²的吉西他滨静脉注射，1000 mg/m²的nab紫杉醇静脉注射，共28天周期的第1、8和15天），或SOC在SOC治疗第1和第4周期前一周接受2剂VCN - 01静脉注射（1x10¹³vp），每只手臂包含46名患者。
入组标准及分层因素
符合VIRAGE条件的患者经组织学或细胞学证实为新诊断的转移性胰腺导管腺癌（mPDAC），之前未接受过全身治疗，ECOG状态为0或1。分层因素包括地理区域（美国vs欧盟）和ECOG状态（0 vs 1）。在57例总死亡后对OS进行分析。
