INDIGO试验主要设计特征
发布日期：2025-10-21试验类型：国际性、双盲、随机、安慰剂对照试验。
研究对象
符合条件的患者至少12岁，患有少突胶质瘤或星形细胞瘤，且包含经中心证实的IDH1和IDH2突变。
其他关键资格标准：Karnofsky绩效状态得分至少为80；至少接受过一次手术，最近一次手术在随机分配前1至5年；胶质瘤未接受其他抗癌治疗；不使用糖皮质激素治疗神经胶质瘤的体征或症状；是观察和等待方法的合适候选人；肝肾功能足够。
随机分配与用药
患者以1:1的比例随机分配，每天一次口服40mg的沃拉西旦尼（vorasidenib）或匹配的安慰剂，通过连续28天的周期给药。
治疗持续时间：治疗持续到疾病进展、出现不可接受的毒性、研究者确定有其他抗癌治疗适应症或患者怀孕。
研究终点
主要终点：无进展生存期（PFS）。
关键次要终点：下一次干预的时间。
其他次要终点：客观反应率（ORR）、肿瘤生长率、与健康相关的生活质量、总体生存率和安全性。
INDIGO试验中Vorasidenib的安全性和额外疗效数据
安全性数据
不良反应发生率：94.6%的安全人群（n = 167）发生任何级别不良反应（AE）。
常见任何级别AE：丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平升高（38.9%）、新冠肺炎（32.9%）、疲劳（32.3%）。
3级或更高级别不良事件：22.8%的患者报告，包括ALT水平升高（9.6%）、天冬氨酸转氨酶水平升高（4.2%）、癫痫发作（4.2%）、γ - 谷氨酰转移酶水平升高（3.0%）。
严重不良事件发生率：与沃拉西德尼布相关的严重不良事件发生率为1.8%。
导致停药情况：报告了导致停药沃拉西登尼（3.6%）或安慰剂（1.2%）的不良事件。
导致剂量调整情况：两组中观察到导致剂量减少（10.8%对3.1%）和中断（29.9%对22.7%）的不良事件。
额外疗效数据
下一次干预时间：研究组未达到下一次干预的中位时间，安慰剂组为17.8个月（HR，0.26；95%CI，0.15 - 0.43；P < 0.001）。
不接受下一次治疗干预的可能性：18个月时，沃拉西尼组存活且不接受下一次治疗干预的可能性为85.6%（95%CI，77.8% - 90.8%），对照组为47.4%（95%CI，35.8% - 58.2%）；24个月时，这两个比率分别为83.4%（95%CI，74.0% - 89.6%）和27.0%（95%CI，7.9% - 50.8%）。
接受另一种抗癌干预比例：研究组和对照组中，患者接受另一种抗癌干预的比例分别为11.3%和35.6%，其中包括安慰剂组交叉接受vorasidenib治疗的患者。
