fda批准贝祖汀新的应用范围
发布日期：2025-10-142025 年 5 月，美国食品药品监督管理局扩大 belzutifan（Welireg）标签，使其成为首个且唯一获批用于嗜铬细胞瘤或副神经节瘤患者的口服疗法。该药作为 HIF - 2α抑制剂，还被批准用于多种 von Hippel - Lindau（VHL）病患者，且高血压风险与 TKI 不同，对患者是有效且可能更安全的选择。佩雷斯在接受 OncLive®采访时，阐述了此次批准的意义、药物临床优势及继续研究的重要性。
具体问题回应
美国食品药品监督管理局批准贝祖汀对嗜铬细胞瘤或副神经节瘤患者有何意义？
嗜铬细胞瘤或副神经节瘤是罕见肿瘤类型，此前唯一获批的碘苯胍 I 131[Azedra]已不再生产供应。如今贝祖汀获批，且在强大临床试验中前瞻性评估，对患者和医疗提供者意义重大。
该药物的作用机制与该人群可用的其他治疗方法有何不同？
传统治疗中，化疗是中断细胞生长的传统手段。过去几十年进入靶向治疗领域，评估和转向 TKI 进行化疗以外的治疗，还有放射性药物如 MIBG[碘 - 123 - 间碘苄基胍]或碘苯胍 I 131 以及 Lu 177 dotatate[Lutathera]镥。而 Belzutifan 是 HIF - 2α抑制剂，追求的蛋白质与过去研究的不同。
关键的 2 期 LITESPARK - 015 试验（NCT04924075）的动力是什么？
试验旨在评估贝祖汀在初始队列中对 VHL 疾病患者的作用，包括嗜铬细胞瘤和副神经节瘤患者的队列中，VHL 状态不是必需的。甲状旁腺肿瘤发展涉及的分子途径是许多患者受影响或参与的途径，药物使用和疗效基于此是有道理的。研究应尽可能前瞻性地收集信息，以最初分子生物标志物推动，根据对疾病不同途径的了解开放给其他队列。
该药物报告了哪些疗效和安全性数据？
常用治疗方法如 TKI 和化疗，化疗不良反应众所周知，TKI 引起高血压风险，对部分以高血压为主要临床表现的患者不利。贝祖蒂芬没有这种风险特征。疗效上，与 TKI 的少数前瞻性试验反应率相似，但毒性特征更可控，对患者群体是真正的成功。
会给那些想把这个代理融入他们的实践的人什么建议？
使用本试验中涉及的所有肿瘤类型的信息和安全数据。确保临床评估按常规时间表进行，利用试验中评估的剂量计划，关注潜在的剂量修改，如同对待其他治疗一样。
