转移性骨肉瘤：细菌免疫疗法，生存率达100%
发布日期：2025-10-11骨肉瘤，尤其是伴有肺部转移的骨肉瘤，是一种预后较差的恶性肿瘤。根据 2b 期试验 （NCT04974008） 的 2 年 OS 数据，与历史对照相比，使用现成免疫疗法 OST-HER2 （OST31-164） 治疗可改善复发性、完全切除的肺转移性骨肉瘤患者的总生存期 （OS）。
OST-HER2是一种创新免疫疗法，通过使用生物工程改造的单核细胞增生李斯特菌（Listeria monocytogenes）作为载体表达HER2蛋白，触发对表达HER2的癌细胞的强力免疫反应。这种现货型免疫疗法旨在杀灭表达HER2的原发肿瘤，并预防肿瘤转移，推迟疾病复发。它可以作为单药或联合现有获批疗法使用，以提高患者总生存率。
这项开放标签、多中心、单臂研究招募了年龄在 12 至 39 岁之间、体重至少为 40 公斤的患者，这些患者经组织学证实为骨肉瘤，肺部至少有 1 处疾病复发。入组的复发次数没有限制，但患者还需要满足以下标准：在入组前 8 周内手术切除所有可能的疑似肺转移部位，旨在推动完全缓解 （CR）、至少 1 个切除肿瘤的骨肉瘤病理证实。
主要排除标准包括：存在临床上明显的转移性或复发性疾病、同时存在肺部和原发肿瘤部位局部复发、初始治疗期间疾病进展的原发难治性疾病、最近一次复发时有中枢神经系统或肺外转移的证据。
OST-HER2 以 1x10*9 CFU 给药，每 3 周一次，持续 48 周，1 个周期包括 12 周。治疗持续至第 48 周或直至满足疾病进展、不可接受的毒性或其他停药标准。EFS 是试验的主要终点。次要终点包括OS和安全性。
结果表明，可评估患者 （n = 36） 的 2 年 OS 率为 75%，超过了 40% 的历史对照 （P < .0001）。此外，达到至少 12 个月无事件生存期 （EFS） 的患者 2 年 OS 率为 100%。在 12 个月之前经历过 EFS 事件的患者中，2 年 OS 率为 59%。
“这项非随机 OST-HER2 研究中的 OS 数据令人鼓舞，因为结果表明它是安全且耐受性良好的，”克利夫兰诊所儿科肿瘤学家Peter Anderson 医学博士表示。“ 治疗转移性骨肉瘤需要新的治疗方法，OST-HER2在不久的将来成为一种选择。” FDA此前已授予OST-HER2罕见儿科疾病认定、快速通道认定和孤儿药认定。
