美国食品药品监督管理局批准UGN - 102（Zusduri）相关情况
发布日期：2025-10-10批准情况：2025年6月，美国食品药品监督管理局全面批准用于患有低级别、中等风险、非肌肉浸润性癌症（NMIBC）的成年患者的膀胱内mitomycin（UGN - 102；Zusduri），这是该患者群体的第一个非手术膀胱内治疗选择，标志该疾病管理关键发展。
批准过程争议：此监管决定是在美国食品药品监督管理局肿瘤药物咨询委员会（ODAC）激烈辩论和5比4决定后做出的，委员会投票反对该药物在该患者群体中的风险：益处概况。
对试验设计的讨论：
ODAC会议担忧：2025年5月ODAC会议上，委员会成员担忧单臂试验结果能否指导监管决策，美国食品药品监督管理局就未来是否需随机试验评估治疗低级别、中等风险NMIBC患者有效性征求意见。
不同观点：美国心脏病学会医学博士Mark W. Ball认为批评单臂试验数据的声音可通过随机试验缓解，虽随机试验证据程度最高，但不认为其是必要的，只是更可取；美国食品药品监督管理局肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur医学博士表示单臂研究能提供反应率精确性，但无法查看事件发生时间终点及对多方面充分评估，随机试验能提供更多信息，强调未来在该领域使用随机试验的重点。虽美国食品药品监督管理局批准决定与ODAC投票不同，但成员指出需依个人情况考虑应用。
ENVISION试验相关情况
试验对象：招募240名低级别NMIBC患者，疾病在之前经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）后复发，患者需满足多发性肿瘤、大于3厘米的孤立性肿瘤和/或1年内复发这1或2个标准。
给药方式：在门诊环境，通过导尿管每周一次服用75mg UGN - 102，持续6周。
研究终点：主要终点是3个月时的完全缓解率（CR）；关键次要终点是达到CR的患者的反应持续时间（DOR）。
研究结果：可评估患者（n = 223）在3个月时达到78%的CR率（95%CI，72% - 83%），12个月的DOR率为79%，DOR范围为0至25个多月。
