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研究人员在治疗慢性淋巴细胞白血病贫血的突破

骨髓增生异常肿瘤(MDS)是一种通常为良性的慢性淋巴细胞白血病，患者体内产生的功能性血细胞太少。受影响的个人患有贫血——缺乏红细胞或血红蛋白——这可能是急性白血病的前兆。

与标准治疗相比，luspatercept可以提高MDS患者的血红蛋白水平，并帮助他们避免输血。这些是莱比锡大学和莱比锡大学医学中心的Uwe Platzbecker教授与一个大型国际研究团队合作进行的一项国际临床试验的结果。

每年，仅在德国就有大约4000人被诊断为骨髓增生异常肿瘤(MDS)。在这些患者中，血细胞的健康成熟被破坏，这可能导致贫血、感染和出血风险增加。高危MDS的特点是进展迅速，症状严重，通常会转变为急性白血病，导致预期寿命较短。属于MDS低风险类别的患者最初并不处于急性威胁生命的情况下，但由于缺乏成熟和功能性红细胞，经常患有轻度至中度贫血。

这种类型的贫血主要表现为能力下降以及极度疲劳和疲乏，这严重限制了患者的生活质量。贫血通常只能通过定期输血来治疗。在输血之前或输血之外，一定比例的患者受益于epoetin alfa治疗——目前唯一的标准治疗。然而，由于某些生物学参数的原因，促红细胞生成素α并不适用于所有患者，并且效果通常不是永久性的。