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海外医疗有关婴儿白血病治疗的一些突破

在科学家利用基因工程复制出白血病中发现的基因缺陷后，白血病婴儿可以获得一系列新的治疗方法。急性髓细胞白血病是一种高危癌症，影响2岁以下儿童。大约20年前，科学家首次确定了与癌症相关的生物标记物。

现在，他们首次利用基因工程建立了一个故障模型，这意味着他们可以研究其生物学机制，以揭示潜在的药物靶点。伦敦布鲁内尔大学的萨布里娜·托西博士说：“这是找到治愈这种罕见但致命的儿童白血病的第一步。”“通过建立这种白血病的体外模型，我们为进一步研究提供了一个工具。它使我们能够确定潜在的药物靶点，从而可能找到新的治疗方法。”

英国每年约有100名儿童被诊断为急性髓性白血病。而且没有单一的“去”治疗医生尝试化疗和骨髓（干细胞）移植的不同组合。几乎没有小孩能活到三年以上。Tosi博士于2000年发现，在患有急性髓细胞白血病的婴儿身上发现了过多的MNX1基因产物，该基因带有一种特殊的基因改变。但由于该疾病主要影响婴儿，因此很难从患者身上收集足够的癌细胞进行研究，因此研究人员对该基因的工作原理知之甚少。

她的团队利用基因编辑技术制作了一个细胞模型，该模型包含了过度产生MNX1的基因改变，MNX1可以被反复重建。这意味着科学家现在可以在分子水平上对其进行深入研究，看看它是如何工作的，这将有助于突出新的治疗方法。