AL 淀粉样变性干细胞移植对选定患者可能治愈
发布日期：2023-01-13AL 淀粉样变性，是一种与骨髓癌和多发性骨髓瘤相关的危及生命的疾病。当一个人的产生抗体的白细胞（即浆细胞）不能正常工作并产生异常蛋白质，这些蛋白质错误折叠形成淀粉样蛋白原纤维、和由称为轻链的抗体成分构成的沉积物，然后沉积在人体的各个器官中时，就会引起这种情况。
对于一些经过高度筛选的患者，治疗包括大剂量化疗（美法仑）和自体（自己的）干细胞移植（HDM/SCT）。在同类研究中，波士顿大学/波士顿医学中心淀粉样变性中心的研究人员发现，HDM/SCT 可以延长 AL 淀粉样变性患者的生存期并提高安全性。
此外，他们首次开发了一种预测评分，来评估干细胞移植后的无事件存活率。无事件生存期定义为干细胞移植与开始下一条治疗线或死亡之间的时间，以先发生者为准。“该数据强调了经过时间检验的 HDM/SCT 在符合移植条件的 AL 淀粉样变性患者的治疗范例中的持续作用。这种治疗方法于 1990 年代在 BU/BMC 首次开发，可带来长期生存，特别是对于那些实现SCT 后完全的血液学反应，”波士顿大学/波士顿医学中心淀粉样变性中心主任、医学博士 Vaishali Sanchorawala 说。
研究人员审查了从 1994 年 7 月至 2021 年 9 月期间，连续接受 HDM/SCT 治疗的 AL 淀粉样变性患者的前瞻性维护数据库中收集的数据。他们发现，39% 的患者实现了血液学完全缓解 (CR)，中位总生存期为15 年中有 30% 的这些患者存活超过 20 年。“在持续 15 年的血液学 CR 患者中，未来血液学复发的风险也很低（5%），这表明大多数达到这一里程碑的患者，可以通过 HDM/SCT 手术治愈，”Sanchorawala 补充说。
