免疫抑制疗法对重度障碍贫血有改善
发布日期：2022-01-24由欧洲血液和骨髓移植协会（EBMT）赞助，发表于2022年1月6日新英格兰医学杂志的证明，在标准的免疫抑制治疗中加入艾曲波帕是安全的，并且可以提高这种罕见但潜在致命疾病患者的应答率。
严重再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见的血液系统疾病，骨髓不能产生足够的新血细胞。在过去的50年中，EBMT对确定有效的治疗方法做出了巨大贡献，这种疾病在20世纪70年代几乎总是致命的。现在SAA可以用造血干细胞移植、或是那些没有资格接受移植的病人，有免疫抑制治疗常用的免疫抑制方案，包括马ATG（hATG）联合环孢素A（CsA）。
然而，约35%的患者对治疗没有反应，或仅对治疗部分或晚期有反应。此外，三分之一的应答者最终可能复发，另外三分之一可能需要慢性免疫抑制治疗，来维持足够的血球计数。
Eltrombopag被开发用来刺激血小板生成素，但后来被证明可以恢复三系造血。“先前的单臂研究提示，除标准免疫抑制治疗外，对未经治疗的严重或非常严重的再生障碍性贫血患者，使用艾曲波帕的疗效，但在考虑改变严重再生障碍性贫血患者的标准治疗之前，还需要更可靠的数据，”Latour解释道。
他补充，“我们非常兴奋的是，试验的结果现在证实，在标准免疫抑制剂中加用艾曲博帕，可以显著提高免疫抑制的速度，与单纯的标准免疫抑制治疗相比，有更好的疗效。"
