靶向组合在脑肿瘤中显示出前所未有的活性
发布日期：2021-12-24根据 Dana-Farber 癌症研究所研究人员的临床试验报告，两种靶向抗癌药物的组合，对携带罕见基因突变的高度恶性脑肿瘤患者、显示出前所未有的“临床意义”活性。
该药物组合，阻断了过度活跃的细胞生长信号通路，在 45 名患有难以治疗的高级胶质瘤（包括最具侵袭性的脑肿瘤胶质母细胞瘤）的患者中，三分之一的患者的肿瘤缩小了 50% 或更多。
选择这些患者进行试验，是因为他们的肿瘤在 BRAF 基因中携带了一种称为 v600E 的基因突变。这种突变仅在 2% 到 3% 的高级别胶质瘤患者中发现，但在某些类型的低级别胶质瘤中高达 60%，该研究包括 13 名患有低级别胶质瘤的患者。
在这些患者中，9 名患者对联合用药治疗有客观反应，反应率为 69%。“这是第一次在临床试验中显示任何靶向药物对胶质母细胞瘤有效，”医学博士、柳叶刀肿瘤学报告的第一作者、Dana 神经肿瘤学中心主任帕特里克温说。
目前所有针对胶质母细胞瘤的化学疗法的反应率都不会超过 5%，这与组合实现的 33% 的反应率形成鲜明对比。Wen 表示，40 岁以下患者的反应率甚至更高，约为 40%。研究中配对的两种药物是达拉非尼和曲美替尼，这两种药物都针对 MAPK 通路中的蛋白质，这是一条蛋白质信号链，充当细胞生长的开关，可能会卡在“开启”位置，导致不受控制的生长，从而导致肿瘤。
3 名患者有完全反应，他们的肿瘤在成像扫描中不再可见，12 名患者的肿瘤部分缩小。患者未治愈，但对药物有反应的患者获得了显着持久的益处。根据一项评估，中位反应持续时间为 13.6 个月，另一项评估为 36.9 个月。
