Belzutifan 对肾癌患者会产生强烈反应
发布日期：2021-12-20由德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员领导的 II 期试验结果表明，用 belzutifan（一种缺氧诱导因子 (HIF)-2a 小分子抑制剂）治疗肾细胞癌患者，取得了很强的临床活性(RCC) 和与 von Hippel-Lindau (VHL) 病相关的非肾细胞癌肿瘤。该研究，发表在新英格兰医学杂志上。
中位随访 21.8 个月后，RCC患者的客观缓解率为49%。此外，92% 的患者的目标病灶缩小，在 24 个月时，无进展生存的患者百分比为 96%。Belzutifan 最初称为 MK-6482，根据先前报告的该试验结果，于 2021 年 8 月 13 日获得美国食品和药物管理局的批准，这是 FDA 批准的第一个 VHL 疾病疗法。
“von Hippel-Lindau 病患者有患多种癌症的风险，需要重复手术来控制他们的肿瘤，”首席研究员、泌尿生殖医学肿瘤学教授 Eric Jonasch 医学博士说。“这些结果，深刻地改变了我们管理 VHL 疾病患者的方式，并将为大多数 VHL 患者带来有影响的益处。”
VHL 疾病相关癌症的治疗，代表了一个重大的未满足需求，VHL 疾病是由VHL基因的罕见遗传突变引起的，并且与在多个器官中形成的肿瘤有关；其中一些肿瘤是良性的，但它们会生长并对器官造成损害。
VHL 还可导致肾脏或胰腺中的癌性肿瘤，RCC 影响了大约 40% 的 VHL 患者，并且是这些患者中疾病相关死亡的最常见原因之一。
