美国看病：海外有研究人员确定了血癌的新药物靶点
发布日期：2024-01-23一项研究，西奈山和加州大学圣地亚哥分校的研究人员，首次展示了影响称为 RNA 剪接的细胞过程的突变，如何改变细胞发展为骨髓增生异常综合征 (MDS) 和其他血液系统恶性肿瘤和实体瘤。
他们的研究发现，这些突变产生了由基因GNAS产生的蛋白质的替代版本。这种蛋白质，可以被食品和药物管理局批准用于治疗其他癌症的药物靶向，因此可能是 MDS 的一个很好的靶点。
研究人员正在创建一项临床试验来测试这些药物，这些药物被称为 MEK 抑制剂，并以其抑制癌症的蛋白质命名。MDS 是一种罕见的血癌，没有有效的治疗方法，预后也很差。然而，本研究中调查的突变也在其他癌症中发现，这扩展了这些发现的可能应用。
“这是第一项发现GNAS产生的改变的蛋白质，在 MDS 中具有这些突变的细胞中增加的研究，这导致过程激活，使癌细胞容易受到 MEK 抑制剂的影响，”共同高级研究员说。“我们可以尝试在这种癌症中使用 MEK 抑制剂的发现，也是第一次，我们的发现也支持未来针对GNAS 的药物开发，在本研究中确定。”
Papapetrou 与加州大学圣地亚哥医学院教授 Gene Yeo 博士领导了这项研究。“这项工作将疾病的同基因模型、与尖端的 RNA 组学相结合，以汇聚到 MDS 的新目标上，”Yeo 说。这些分析，使团队能够确定高度可信的目标并确定疾病的驱动因素，该团队表明，来自模型的 MDS 细胞以及来自具有这些突变的 MDS 患者的细胞，对 MEK 抑制剂治疗敏感。
