SURPAS - ET试验相关内容
发布日期：2025-10-28研究背景与目的
2021年11月，美国食品药品监督管理局基于PEGINVERA和PROUD/CONTINUATION - PV研究的安全性结果以及PEGINVERA - 临床研究计划的疗效结果，批准罗皮干扰素α - 2b用于治疗真性红细胞增多症患者。但自阿那格雷以来，美国食品和药物管理局未批准新疗法治疗原发性血小板减少症患者，ropeginterferon alfa - 2b是治疗原发性血小板增多症的新型干扰素疗法。
SURPAS - ET研究旨在评估ropeginterferon alfa - 2b治疗羟基脲不耐受或难治性原发性血小板增多症患者的疗效，并与阿那格雷进行比较。
研究设计
患者分配：将174名患者随机分配接受ropeginterferon alfa - 2b（n = 91）或阿那格雷（n = 83）治疗。
用药剂量：用ropeginterferon alfa - 2b治疗的患者先接受250 mcg药物，第2周接受350 mcg，若可耐受，从第4周开始每2周接受500 mcg。
研究终点
主要终点：根据ELN标准在第9个月和第12个月的持久反应率。
次要终点：包括症状改善、出血/血栓栓塞事件、脾脏大小、驱动因素突变等位基因负担、安全性和患者生活质量。
修改后的ELN反应标准组成终点：骨髓增生性肿瘤症状评估表总症状评分（TSS）至少降低10分，持续至少12周，外周血计数正常化，骨髓组织学异常消失，无血管事件和疾病进展。
患者基线特征
年龄：ropeginterferon alfa - 2b组中位年龄61.0岁（范围21 - 80岁），anagrelide组中位年龄64.0岁（幅度20 - 83岁）。
性别：两组约一半为女性（51.6%；53.0%）。
脾脏大小：ropeginterferon alfa - 2b组脾脏中位大小（纵向直径）13.10 cm（范围5.2 - 16.3），anagrelide组15.15 cm（范围9.2 - 23.4）。
白细胞计数：ropeginterferon alfa - 2b组白细胞（WBC）计数中位值11.40 x 109/L（范围7.2 - 47.7），anagrelide组11.60 x 109/L（7.2 - 75.9）。
驱动突变：最常见的驱动突变是JAK2V617F（79.1%；84.3%）。
血栓形成史：大多数患者没有血栓形成史（61.5%；68.7%）。
其他疗效数据
个体ELN参数反应标准
血小板计数反应率：ropeginterferon alfa - 2b组56.0%，anagrelide组21.7%。
白细胞计数反应率：ropeginterferon alfa - 2b组73.6%，anagrelide组13.3%。
外周血计数缓解反应率：ropeginterferon alfa - 2b组56.0%，anagrelide组6.0%。
脾肿大反应率的改善或不进展率：ropeginterferon alfa - 2b组87.9%，anagrelide组54.2%。
TSS评分的总反应率：ropeginterferon alfa - 2b组71.4%，anagrelide组33.7%。
无出血或血栓事件反应率：ropeginterferon alfa - 2b组84.6%，anagrelide组51.8%。
分子反应率
在ropeginterferon alfa - 2b臂中，JAK2V617和CALR等位基因减少的分子反应率更高。
用ropeginterferon alfa - 2b治疗的携带JAK2V617突变的疾病患者中，30.6%的患者实现了等位基因减少的部分分子反应（PMR）（62人中有19人），而用阿那格雷治疗的JAK2V617患者中这一比例为0%（42人）。
在CALR突变的患者中，接受ropeginterferon alfa - 2b治疗的患者中有10.0%达到PMR（n = 1/10），20.0%达到完全分子反应（CMR；n = 2/10）。用阿那格雷德治疗的CALR患者中有0%（n = 4）达到了PMR或CMR。
安全性数据：原文提及与阿那格列德相比，[罗培金terferon alfa - 2b]具有良好的安全性，但未详细阐述具体安全性数据内容 。
