烷基化药物可改善神经系统肿瘤的预后
发布日期：2023-12-09根据 AACR 上公布的结果，在 II 期临床试验中，药物 4-去甲基-4-胆固醇氧羰基戊氯美定 (DM-CHOC-PEN) 改善了一些患有中枢神经系统癌症的青少年 (AYA) 患者的生存率。
“患有中枢神经系统癌症的青少年和年轻人，代表了我们没有治疗选择的新患者群体，”杜兰大学医学兼职临床教授 Lee Roy Morgan 博士说。“我们很高兴可以使用 DM-CHOC-PEN 来治疗因年龄太大、而无法去看儿科医生的患者。”
AYA（定义为 15 至 39 岁的个体）每年被诊断出大约 200,000例癌症病例，与儿童或老年癌症患者相比，他们面临着独特的身体、社会和经济挑战。
摩根解释说，由于可能还有几十年的生命，长期的副作用，包括对肾脏、肝脏和生殖器官的毒性，对这些患者来说是一个重大问题，因此开发耐受性良好的疗法对这个社区尤为重要。此外，大约 10% 的 AYA 癌症涉及中枢神经系统，无论是原发肿瘤还是转移瘤。该血脑屏障阻止许多药物渗入这些肿瘤，限制电流的治疗选择手术，放疗和化疗选择。
Morgan 及其同事之前开发了 DM-CHOC-PEN，它通过在鸟嘌呤和胞嘧啶碱基上放置烷基化基团来破坏 DNA，它很容易穿过血脑屏障，并被癌细胞中经常过度表达的转运蛋白选择性地吸收。DM-CHOC-PEN 的肿瘤选择性特性表明，它可能具有有限的脱靶毒性，这一发现在成人研究中得到证实。
