是否有太多 III 期癌症临床试验失败？
发布日期：2021-10-08新研究发现，在 III 期肿瘤学试验中，超过 80% 的疗法在延长生存期方面没有取得有意义的临床益处。研究人员分析了 2008 年至 2017 年间由行业赞助的 362 项肿瘤学 III 期随机试验，发现 87% 为达到总生存目标的假阳性或真阴性。
超过一半的最初报告的阳性试验被发现总生存期为假阳性 (58.4%)，而绝大多数阴性结果被确定为真阴性（只有 0.9% 为假阴性）。
“我们的研究强调需要更有效地确定哪些新疗法值得进行 III 期试验，”该研究进行时，首席研究员、哈佛医学院副教授 Changyu Shen 博士说。“为了保持癌症疗法的创新速度并确保我们的患者能够获得有效且负担得起的疗法，肿瘤学的临床试验管道必须高效且准确。我们的工作表明，在过去十年中，这并没有曾经如此。”
他们的研究表明，通过在 III 期试验中施加更严格的统计阈值，来减少假阳性错误实际上不太可行。更好的策略是重新思考导致决定转移新疗法的过程到第三阶段测试开始，这方面需要更多的研究。”
这项新研究中的大多数试验都集中在肺癌、乳腺癌、胃肠道和血液系统癌症上；参与者少于 100 人的试验被排除在外，这意味着不太可能包括罕见的癌症类型。
III 期试验主要是对干预方案与对照治疗进行比较的两臂研究。“许多具有‘阳性’ III 期试验的药物的最终获益，可能比预期的要小，而且改变统计显着性的阈值不是一个快速解决方案，”伊丽莎白 A. 汉多夫博士说。他强调了对更有效的研究设计的需求，比如适应性试验，以及对什么使影响具有临床意义的明确定义。
