专家提出了治疗致命血癌的潜在新疗法
发布日期：2023-11-13UVA癌症中心的新研究表明，一种用于治疗某些晚期乳腺癌的药物，可能为一种称为骨髓纤维化的致命血癌提供新的治疗选择。这种名为palbociclib的药物，可能能够预防骨髓纤维化现有治疗方法无法形成的骨髓疤痕。这种疤痕会破坏骨髓的血细胞生成，并导致严重的贫血，使患者虚弱和疲劳。疤痕还会减少血液中血小板的数量，使凝血变得困难，并经常导致脾脏肿大。
“目前的疗法只能缓解症状，而不能显着改善骨髓纤维化。因此，迫切需要开发更有效的骨髓纤维化疗法，”弗吉尼亚大学医学院生物化学与分子系高级研究员GolamMohi说。“我们已经确定CDK6，一种细胞周期调节剂，是骨髓纤维化的新治疗靶点。我们证明CDK4/6抑制剂palbociclib与鲁索替尼联合使用可显着抑制骨髓纤维化，表明这种药物组合可能是一种有效的治疗策略。”骨髓纤维化是白血病的一种形式。每100，000人中大约有1到1.5人会发生这种情况，主要是中年或老年人。中危或高危病例的患者通常只能存活16至35个月。现有的骨髓纤维化治疗并未解决作为该疾病标志的骨髓瘢痕形成。药物ruxolitinib用于缓解患者的症状，但Mohi的新研究表明，将该药物与palbociclib搭配使用可能会产生更好的治疗效果。
Palbociclib本身减少了两种不同的骨髓纤维化小鼠模型中的骨髓瘢痕形成。它还降低了骨髓纤维化中异常高水平的白细胞，并缩小了小鼠肿大的脾脏。将该药物与ruxolitinib结合使用可提供更多益处，使骨髓和白细胞计数恢复正常，并显着减小小鼠脾脏肿大的大小。需要进一步的研究来确定这些发现是否适用于人类患者，但Mohi和他的团队充满希望。他们指出，palbociclib被称为安静骨髓活性治疗转移性乳腺癌癌（已扩散到身体的其他部位癌症），希望会有患者骨髓纤维化有益的作用。“一种涉及palbociclib和ruxolitinib的组合治疗方法将能够降低每种抑制剂的剂量，从而降低毒性同时提高治疗效果，”他们在一篇概述他们发现的新科学论文中写道。
研究人员指出，特别需要新的骨髓纤维化治疗方法，因为鲁索替尼治疗不能显着减少骨髓纤维化，而且随着长期使用往往会失去其有效性。“这项研究的结果非常令人兴奋，它们支持了palbociclib和ruxolitinib联合治疗骨髓纤维化患者的临床研究，”Mohi说。Mohi和他的团队在《癌症研究》杂志上发表了他们的发现。
