Tofersen治疗肌萎缩侧索硬化症ALS的药物计划
发布日期：2021-07-27针对进展快的 SOD1-ALS 患者的个人同情使用早期计划【即特许使用治疗：就是在没有其他治疗方法的情况下，用一种新的、未经批准的药物来治疗重病患者】已启动。第一剂 tofersen 于 7 月 13 日发货，本周将在现场进行给药。Biogen公司已迅速回应迄今为止收到的所有已完成的访问请求，并准备在提出请求的医生获得其机构和适用监管机构的批准后立即发货。医师可以通过发送电子邮件，对符合纳入/排除标准的患者提交请求。
如果第 3 期研究的结果表明 tofersen 安全有效，并且不需要进一步研究，我们计划为广泛的 SOD1-ALS 人群启动第 2 部分同情使用早期访问计划。
Tofersen 临床项目更新：
针对 SOD1-ALS 的研究性疗法 Tofersen
Tofersen 是超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究分子。SOD1 基因的突变被认为是大约2%的ALS 患者中的遗传驱动因素。
Tofersen 的安全性和有效性仍在一项 3 期安慰剂对照临床研究中进行调查。这项正在进行的研究包括患有 SOD1-ALS 的患者，此时所有参加的参与者都是快速进展者。成功完成这项研究是申请全球监管批准并确保世界各地 SOD1-ALS 患者获得治疗的快和确定的方式。在这项研究中，一些参与者接受 tofersen，其他参与者随机接受安慰剂。
我们设计了第 3 期研究，以提供尽快提交监管批准申请所需的科学答案，并使尽可能少的患者使用安慰剂。由于这些原因，该研究持续时间很短，仅包括少数患者。我们研究中的每一位研究参与者对于确认 tofersen 的安全性和有效性都至关重要。为新药建立良好的安全性和有效性特征至关重要，并且对于获得批准至关重要。
进入 Tofersen
自从我们的第三期 tofersen 研究于 2020 年底完成注册以来，我们已经收到并听取了许多 SOD1-ALS 患者及其家人的声音，他们希望在研究完成之前以及在 Tofersen 被确认为安全有效。
在临床研究之外回答有关新药获取的问题既不简单也不快速。任何获取计划的伦理要求包括确保所有患者得到平等的治疗和优先权，并保持正在进行的研究的完整性。解决这些必要性需要时间并需要仔细考虑。
为了公平和合乎道德地回答所有这些问题，Biogen与监管机构、临床研究人员、伦理学家和患者倡导合作，探索所有潜在的道德途径，以在正在进行的第 3 期研究之外提供获取 Tofersen的途径。
我们认为在向其他 SOD1-ALS 患者提供 Tofersen 的同时要求本研究的一部分参与者继续接受安慰剂是不公平的，但我们确实相信，一旦安慰剂对照研究结束，就可以提供药物治疗。然而，在确定安全性和有效性之前，我们将优先考虑早期接受这种罕见、严重疾病的进展更快的一部分患者。
由两部分组成的 Tofersen 计划
从 2021 年 7 月中旬开始，在本研究中目前接受安慰剂的患者过渡到积极治疗之后，在确定 Tofersen 的安全性和有效性之前，将允许对快速进展的SOD1-ALS 人群中的子集进行同情使用。2021 年秋季，如果第 3 阶段研究的结果表明 tofersen 安全有效，并且不需要进一步研究，我们将启动针对广泛 SOD1-ALS 人群的早期访问计划 (EAP)。
第 1 部分：针对进展更快的患者的个人同情使用计划
预定开始日期：2021 年 7 月中旬
一旦 3 期临床研究的参与者不再随机分配到安慰剂组并转为 tofersen，我们将为进展更快的患者提供个人同情使用计划。
计划将在我们完成研究数据分析之前开始，因此就是在药物被确认为安全有效之前。
入选标准是与独立专家和生物伦理学家协商制定的；将向 ALSFRS-R 评分量表下降大于或等于每月2个点的 SOD1-ALS 患者提供。
入选确认将由第三方组织以匿名方式进行。
仅在当地法规允许且我们可以确保未来访问的国家/地区参与此个人同情使用访问计划。
个人访问请求必须由患者的主治医生提交。
第 2 部分：面向广大 SOD1-ALS 人群的抢先体验计划
预定开始日期：2021 年秋季
如果 3 期研究数据呈阳性且不需要进一步的对照临床研究，我们将立即在当地法规允许的国家/地区为广泛的 SOD1-ALS 人群开放早期访问计划，我们可以确保未来的访问。
该计划将在提交FDA监管批准申请之前启动。
Biogen 对 ALS患者的承诺
如您所知，Biogen公司战胜 ALS 的努力跨越了数十年。虽然我们希望这项研究的结果是积极的，但我们直接知道有希望的药物可能会在 3 期研究中失败。
我们比以往任何时候都更加致力于推进 ALS 研究，并与患者一起努力改进我们的流程，以满足受 ALS 影响的人们的需求。
