新药组合被发现对高危白血病有效
发布日期：2021-06-02澳大利亚科学家发现了一种新的有效方法，来治疗儿童特别具有侵袭性的血癌，急性淋巴细胞白血病或ALL是儿童中诊断出的更常见的癌症。
尽管在过去几十年中，ALL儿童的存活率有了显着改善，但发展为“高风险”ALL的儿童，这些亚型生长迅速且通常对标准治疗有抵抗力，经常复发，其中许多儿童死于他们的疾病。
一种急需新疗法的常见高危ALL类型是“费城染色体样ALL”（Ph样ALL），因其与另一种类型Ph阳性ALL的相似性而得名。这两种高危ALL的共同遗传特征，使科学家们假设他们可能对类似的治疗有反应；具体来说，是一类被称为激酶抑制剂的新型药物。
然而，实验表明，含有称为CRLF2r的基因突变的Ph样ALL病例，约占该亚型所有病例的一半，当作为单一药物使用时，对激酶抑制剂的反应很差。从那以后，科学家们一直在研究激酶抑制剂与其他药物联合使用时，是否更有效。
发表在国际期刊Leukemia上的新研究中，儿童癌症研究所的科学家们，测试了5000多种药物与激酶抑制剂鲁索替尼的组合，发现鲁索替尼与几种常用的抗癌药物协同作用，更有效的是糖皮质激素、拓扑异构酶I和II抑制剂、微管靶向剂和抗代谢物。
“高危ALL急需新疗法，”首席研究员、儿童癌症研究所血液癌症主题负责人理查德洛克教授说。“我们对我们的结果感到非常鼓舞，这表明，我们可能正在开发一种更有效的方法，来治疗某些儿童的这种癌症。”
根据他们的体外研究结果，研究人员随后在被称为“患者来源的异种移植模型”（PDX）或“化身”的疾病活体模型中、进行了体内测试：专门培育的小鼠，是为了培养CRLF2r个体患者的白血病细胞Ph-likeALL。
结果表明，将ruxolitinib添加到称为VXL（由长春新碱、2地塞米松和L-天冬酰胺酶组成）的常见治疗方案中，可以提高三分之二的化身的治疗效果，实现其中之一的白血病生长的长期抑制。
“加入ruxolitinib后治疗效果增强，我们实验室发现多种药物类别与ruxolitinib协同作用，表明激酶抑制剂在治疗Ph样ALL方面，具有广阔的潜力，”Lock教授说。“我们希望这会在不久的将来，为患有这种白血病的儿童带来更好的治疗选择。”
