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FDA加速批准Jemperli用于II/III期dMMR局部晚期直肠癌，患者有望豁免放化疗与手术

　　2026年10月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式加速批准抗PD-1单克隆抗体dostarlimab-gxly（商品名Jemperli）全新适应症：用于经FDA授权伴随诊断确认的、II/III期错配修复缺陷（dMMR）或微卫星高度不稳定（MSI-H）局部晚期直肠癌成年患者的前期治疗。这一决定打破了该类患者延续数十年的标准治疗路径，为符合条件的人群提供了仅用免疫单药即可实现治愈、同时完整保留器官功能的全新可能。

　　支撑本次获批的AZUR-1试验核心数据

　　本次加速批准的核心依据来自全球多中心II期注册研究AZUR-1（临床试验编号NCT05723562）的中期分析结果。这项覆盖全球10个国家的单臂研究，与此前纪念斯隆-凯特琳癌症中心开展的小型探索性试验设计完全一致：入组的II/III期dMMR局部晚期直肠癌患者，全程仅接受6个月、累计最多9个周期的dostarlimab单药诱导治疗，治疗结束后经评估达到临床完全缓解（cCR）的患者，可直接进入非手术监测随访，无需接受后续放化疗或根治性手术。

　　试验预设的主要终点为12个月持续临床完全缓解率（cCR12），最终数据显示：

　　独立中心评估的116例可评估患者中，cCR12率达到47%（95%CI，37%-56%）；另有33%的患者已达到临床完全缓解，但数据截止时随访时长尚未满12个月，38%的患者已接近完全缓解状态

　　研究者评估的144例可评估患者中，cCR12率高达68%（95%CI，60%-76%）

　　值得注意的是，这是FDA首次基于“12个月持续临床完全缓解”这一全新终点，为单臂、非随机设计的实体瘤治疗研究授予加速批准，本身就标志着监管层对该类患者非手术治愈路径的高度认可。

　　临床专家解读：以患者为中心的治疗范式革新

　　本次获批消息公布后，纪念斯隆-凯特琳癌症中心结直肠科主任、年轻发病结直肠癌与胃肠道癌症中心联合主任Andrea Cercek医学博士在专访中表示，这项获批最核心的价值，是让所有II/III期dMMR局部晚期直肠癌患者，第一次拥有了在标准放化疗、手术之外，选择前期免疫单药治疗的机会，从根源上规避传统治疗带来的长期不可逆损伤。

　　Cercek团队此前开展的更早的单中心探索性研究长期随访数据已经证实，接受dostarlimab单药治疗后达到完全缓解的患者，不仅肿瘤完全消失，更重要的是完整保留了肠道、泌尿和性功能，也不会损伤生育能力，且长期随访中绝大多数患者实现了持久无复发，真正达到了无附加损伤的临床治愈。“我们不再只盯着‘肿瘤缩小’这个单一治疗目标，而是依托dMMR这个精准生物标志物，用免疫治疗直接替代传统标准方案，让癌症患者在获得治愈的同时，尽可能维持患病前的正常生活质量”，Cercek在采访中强调。

　　器官功能保留的长期临床价值

　　在传统局部晚期直肠癌标准治疗路径中，术前放化疗+根治性手术组合，虽然能实现较高的肿瘤控制率，但也会给患者带来诸多长期后遗症：肠道功能紊乱、泌尿功能损伤、性功能下降是临床高发问题，不少年轻患者会永久丧失生育能力，部分患者术后还需要终身携带结肠造瘘袋，生存质量受到严重影响。

　　而Jemperli本次获批的免疫单药方案，依托dMMR肿瘤对PD-1抑制剂的超高敏感性，让近七成患者在6个月治疗后实现肿瘤完全消退，其中近半数能维持12个月以上的持续缓解，后续无需任何额外抗肿瘤治疗。这一模式彻底改变了局部晚期直肠癌“先切再治”的固有逻辑，把器官功能保留、患者长期生存质量放到了和肿瘤控制同等重要的位置，也为其他dMMR亚型消化道肿瘤的非手术治疗探索提供了可参考的范本。

　　目前AZUR-1试验仍在继续延长随访，后续更长时间的无事件生存期、无复发生存率数据将进一步验证免疫单药治愈该类患者的长期稳定性，为后续全面改写临床指南提供更充分的循证支持。

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