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FDA正式批准鲁非肽（Mimrylo）用于真性红细胞增多症成年患者治疗

　　近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布正式批准鲁非肽（通用名Rusfertide，商品名Mimrylo）用于真性红细胞增多症成年患者的治疗。这一获批为长期依赖抽血控制病情的真性红细胞增多症患者提供了全新的治疗选择，也填补了该领域靶向铁代谢通路治疗方案的空白。

　　本次获批的核心依据来自全球多中心3期VERIFY试验（NCT05210790）的关键数据，同时2期REVIVE（NCT04057040）与3期THRIVE（NCT06033586）两项研究的结果也为该药物的临床获益与安全性提供了补充支撑。

　　核心临床数据：疗效与安全性双重达标

　　VERIFY试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，共纳入293名红细胞压积不受控制、即便接受标准护理仍依赖抽血的真性红细胞增多症患者，无论患者是否同步接受细胞减灭治疗均可入组。试验分为三个部分：1a部分为0至32周的双盲对照阶段，患者按1:1比例随机分配，在现有标准护理基础上，分别接受每周一次的自我皮下注射鲁非肽或安慰剂；32至52周进入开放标签1b部分，所有患者均接受鲁非肽联合标准护理治疗；后续第2部分为长期开放标签安全评估期。

　　试验预设的主要终点为临床反应率，定义为患者在第20至32周内无需接受抽血、且不符合抽血指征，同时完成1a部分研究。32周的中期分析结果显示，鲁非肽治疗组76.9%的患者达到临床反应标准，远高于安慰剂组的32.9%，两组差异具有显著统计学意义（P<0.0001）。

　　所有4项预设关键次要终点也全部达成：

　　0至32周内，鲁非肽组患者平均抽血次数仅为0.5次，安慰剂组为1.8次（P<0.0001）

　　62.6%的鲁非肽治疗患者可将红细胞压积稳定维持在45%以下，安慰剂组这一比例仅为14.4%（P<0.00001）

　　患者报告的症状指标显著改善，鲁非肽组PROMIS疲劳简式8a T评分较基线下降1.78，安慰剂组则上升0.17，提示患者疲劳程度明显降低

　　骨髓纤维化相关的早饱、盗汗、注意力不集中、瘙痒等典型症状也得到同步缓解

　　在52周的长期随访中，鲁非肽治疗组84.1%的初始应答者仍维持治疗应答，持续全程用药的患者中61.9%在第52周仍无需接受抽血干预，证实疗效具有长期稳定性。值得注意的是，在1b阶段，安慰剂组中有77.9%的患者交叉转用鲁非肽治疗。

　　药物机制与临床价值

　　鲁非肽是铁调节核心激素hepcidin的可注射肽模拟物，通过靶向结合铁转运蛋白ferroportin，调控体内铁的转运过程，限制红细胞生成过程中铁的可利用量，从源头减少异常红细胞的生成，最终实现对红细胞增多症的长期控制。

　　VERIFY试验首席研究员、莫菲特癌症中心血液学系副成员Andrew T.Kuykendall医学博士表示：“对于真性红细胞增多症患者而言，失控的红细胞压积可能带来严重后果，包括血栓事件风险显著升高，甚至危及生命。鲁非肽的获批有望彻底改变我们日常临床中真性红细胞增多症的治疗模式，帮助患者实现更稳定的红细胞压积控制。”

　　安全性数据方面，ASH 2025年会上公布的结果显示，鲁非肽治疗相关的最常见不良反应为注射部位反应（47.4%）、贫血（25.6%）和疲劳（19.6%），绝大多数不良反应为1级或2级轻中度。鲁非肽组严重不良事件发生率为3.4%，安慰剂组为4.8%，经评估所有严重不良事件均与试验药物无关，试验全程未出现4级或5级不良事件，整体安全性表现良好。

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