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FDA正式批准伊伯度胺联合方案用于复发/难治性多发性骨髓瘤，全球首款CELMoD类药物落地

　　美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准伊伯度胺联合达他单抗与地塞米松的治疗方案，用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者。这一里程碑事件，让伊伯度胺成为全球范围内首个获批用于该疾病的cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD），正式开启了多发性骨髓瘤靶向治疗的全新品类时代。

　　顶尖研究机构全程参与，推动药物快速落地

　　在伊伯度胺的整个研发与获批进程中，美国癌症研究所的研究人员发挥了核心作用，丹娜-法伯癌症研究所的团队也作为多中心协作网络的关键成员深度参与全流程：从早期1/2期临床试验的入组执行、配套实验室转化研究，到支撑监管提交的关键性3期临床试验开展与方案指导，全程贡献了核心数据与专业建议。

　　Paul Richardson医学博士是丹娜-法伯Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心的临床项目负责人兼临床研究主任，同时也是伊伯度胺系列研究的资深作者，全程在该药物关键性3期研究及整体开发的指导委员会任职。他表示：“丹娜-法伯始终深度参与CELMoD类药物的开发，伊伯度胺就是其中的代表性成果，从基础转化研究、早期临床探索到后期确证性试验，全链条的积累最终推动这款疗法顺利获得美国FDA批准。这一获批，正是我们‘临床与实验室科研紧密协作、面向真实世界患者需求’理念的直接体现，也印证了我们把前沿发现转化为多发性骨髓瘤患者全新治疗选择的长期承诺。”

　　全新作用机制填补临床需求空白

　　伊伯度胺是一款口服靶向药物，核心作用靶点为cereblon蛋白——这是骨髓瘤病理发生、进展过程中的关键调控蛋白。不同于传统免疫调节药物，作为首款获批的CELMoD类药物，它能更精准地调控cereblon相关的蛋白降解通路，为既往治疗后复发、或对现有疗法产生耐药的多发性骨髓瘤患者，提供了一条完全独立的全新治疗路径。

　　丹娜-法伯骨髓瘤免疫细胞治疗项目临床主任Omar Nadeem医学博士指出：“对于复发或难治性多发性骨髓瘤患者而言，每一款全新的有效疗法都意义重大，尤其是这种拥有全新作用机制的药物，能为很多已经无药可用的患者打开新的治疗窗口。在前期临床试验中，我们观察到入组患者对伊伯度胺的整体应答表现优异，治疗耐受性也十分可观。这次获批直接扩充了临床可用的治疗工具箱，能帮助我们为患者实现更深层次、更持久的疾病控制。”

　　后续管线布局持续推进，覆盖全病程治疗场景

　　伊伯度胺的获批并非研发终点，目前丹娜-法伯团队仍在持续推进基于CELMoD类药物的多发性骨髓瘤治疗策略研究，覆盖的产品不仅包含伊伯度胺，还包括其活性更强的同家族药物美齐度胺。当前正在开展的研究方向包括：

　　针对复发/难治性患者的伊伯度胺联合方案临床试验，进一步探索不同组合的疗效边界；

　　面向新诊断多发性骨髓瘤患者的前瞻性研究，尝试将下一代CELMoD类方案向治疗早期推进；

　　探索伊伯度胺联合方案用于CAR-T细胞治疗后的巩固治疗，进一步提升细胞治疗的长期获益。

　　随着后续临床数据的不断公布，以伊伯度胺为代表的CELMoD类药物，有望逐步改写多发性骨髓瘤全病程的标准治疗格局。

　　爱诺美康，创始于2015年，注册资金3000万元，位居行业前两位，位于北京和深圳，是专注肿瘤与重大疾病的出国看病服务机构，是出国看病服务行业的先行者（行业前两位），是出国严肃医疗的倡议者。公司自成立以来，始终专注于为肿瘤、神经、心脏等重大疾病患者的出国看病提供全程无外包的完善服务，是众多知名美国医院的官方合作机构。