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FDA授予口服IDH1选择性抑制剂safusidenib快速通道资格，IDH1突变胶质瘤治疗迎来新突破

　　近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予口服选择性突变IDH1抑制剂safusidenib快速通道指定，用于治疗IDH1突变型胶质瘤患者。这一资格认定基于其完整的临床开发计划数据，核心支撑来自近期更新的2期J201研究（NCT04458272）长期随访结果，该研究针对的是既往未接受过化疗和放疗的2级IDH1突变胶质瘤人群。

　　核心长期疗效数据公布，疾病控制表现亮眼

　　截至中位随访38.8个月时，27例接受safusidenib单药治疗的患者，确认客观缓解率（cORR）达到51.9%；中位无进展生存期（PFS）尚未达到，36个月无进展生存率高达79.1%。随访期间仅1例获得缓解的患者出现疾病进展，全程未观察到新的非预期安全信号，整体治疗耐受性表现优异。

　　Nuvation Bio总裁兼首席执行官David Hung医学博士在官方新闻稿中表示：“IDH1突变型胶质瘤患者长期以来迫切需要更多有效的治疗选择，我们对safusidenib获得快速通道指定感到振奋，这将大幅缩短药物的审评周期，让患者能更早地获取这一潜在新疗法。”

　　支撑性2期J201试验设计细节公开

　　J201是一项在日本开展的多中心临床试验，入组标准严格限定了目标人群：

　　所有受试者均为2016年WHO分类标准下的IDH1突变2级胶质瘤患者，除开颅手术或活检外，既往未接受过任何胶质瘤相关的化疗与放疗；

　　存在至少1个可测量的非强化病变，距离最近一次手术间隔90天以上，无明确恶性转化证据，ECOG体力状态评分0至1分。

　　试验明确排除了WHO 3/4级胶质瘤、既往接受过其他IDH1抑制剂治疗、存在需要全身治疗的活动性感染、合并多发原发恶性肿瘤、有临床显著心脏病史，以及首次给药前28天内接受过其他研究性治疗的患者。

　　所有入组患者均采用连续给药方案，每日两次口服250mg safusidenib。试验的共同主要终点为独立审查委员会评估的确认客观缓解率，以及治疗期间出现的不良反应事件；次要终点覆盖临床获益率、起效时间、缓解持续时间、无进展生存期与总生存期，完整覆盖了胶质瘤治疗的核心疗效评价维度。

　　后续临床开发布局全面推进

　　本次快速通道指定的落地，恰逢safusidenib的关键3期SIGMA研究（NCT05303519）正在持续招募阶段。该研究计划纳入约300例IDH1突变高危星形细胞瘤患者，评估safusidenib对比安慰剂，在标准治疗完成后的维持治疗中的疗效；同时设置了独立探索性队列，计划招募约40例尚未接受放化疗的3级IDH1突变少突胶质瘤患者，进一步拓展适用人群边界。

　　除此之外，safusidenib的全球临床开发管线还包含两项核心研究：

　　随机3期G307试验（NCT07712757），计划在尚未获批vorasidenib的地区纳入140例未接受放化疗的2级IDH1突变胶质瘤患者，对比safusidenib与安慰剂的疗效，主要终点为无进展生存期，客观缓解率作为次要终点。

　　2期G209试验（NCT07703436），将在美国招募最多40例2级或3级IDH1突变胶质瘤患者，入组人群限定为既往接受vorasidenib治疗后出现进展的患者，研究主要终点为客观缓解率。

　　随着多项关键临床研究的推进，safusidenib有望为不同阶段、不同治疗背景的IDH1突变胶质瘤患者，提供全新的口服靶向治疗选择。

　　爱诺美康，创始于2015年，注册资金3000万元，位居行业前两位，位于北京和深圳，是专注肿瘤与重大疾病的出国看病服务机构，是出国看病服务行业的先行者（行业前两位），是出国严肃医疗的倡议者。公司自成立以来，始终专注于为肿瘤、神经、心脏等重大疾病患者的出国看病提供全程无外包的完善服务，是众多知名美国医院的官方合作机构。