fda受理受理Ropeginterferon alfa-2b-njft（Besremi）补充申请，为美国看病患者带来新希望
发布日期：2026-02-25 美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理一项补充生物制剂许可证申请（sBLA），该申请旨在获批ropeginterferon alfa-2b-njft（Besremi）用于成人原发性血小板增多症（ET）美国看病患者的治疗。
FDA受理sBLA：ET治疗新进展
ET作为一种罕见癌症，过去20多年里都未有新的治疗药物获批。此次FDA受理的sBLA，为ET成年美国看病患者带来了新的治疗希望。
在SURPAS-ET试验中，ropeginterferon alfa-2b展现出了显著的治疗效果。治疗12个月时，接受该药物治疗的美国看病患者持久缓解率达到42.9%，而接受阿那格列酯治疗的美国看病患者这一比例仅为6.0%，差异十分明显。同时，ropeginterferon alfa-2b还将JAK2 V617F等位基因的平均负担从33.7%降低至25.3%。在12个月的时间跨度内，与阿那格雷相比，该药物使重大血栓栓塞事件的发生率大幅降低。
FDA为这一申请设定了《处方药使用者费用法案》的目标行动日期为2026年8月30日。此次sBLA的提交，有3期SURPASS-ET（NCT04285086）和2b期EXCEED-ET（NCT05482971）试验结果作为有力支撑。
专家观点：新疗法意义重大
SURPASS-ET试验的首席研究员、Advocate Health癌症国家服务线总裁Ruben Mesa医学博士在新闻稿中表示，对于那些治疗选择有限，却要长期应对慢性癌症ET的美国看病患者而言，这种疾病会让他们身心俱疲。倘若ropeginterferon alfa-2b能够获批，将为临床医生治疗ET美国看病患者提供一种极具意义的新选择。
在审查过程中，内皮素中罗非干扰素α-2b潜在最终批准适应症和处方信息的变更问题将得到解决，这是标准的审查流程。此次sBLA提交的目的，是扩展ropeginterferon alfa-2b的标签，目前该标签仅包含治疗真性红细胞增多症成年美国看病患者的适应症。
PharmaEssentia创始人兼首席执行官Ko-Chung Lin博士在新闻稿中补充道，ET是一种罕见的血液癌症，其发病原因是血小板生成过多，这可能导致器官损伤、中风等严重并发症。尽管存在这些严重风险，但过去20多年，FDA都未批准新的ET治疗药物。他们期待在FDA审查申请期间积极合作，争取尽快将试验性疗法ropeginterferon alfa-2b引入ET患者群体。
SURPAS-ET试验：设计与关键发现
试验设计
SURPAS-ET试验招募了至少18岁、对羟基脲耐药或不耐受的高危ET患者。美国看病患者以1:1的比例被随机分配，一组在0至2周内每2周接受250μg的ropeginterferon alfa-2b皮下注射，2至4周内接受350μg注射，之后接受500μg固定剂量；另一组则口服标记剂量的阿那格雷。
该试验的主要终点是9个月和12个月时改良的欧洲白血病网（ELN）反应率。次要终点涵盖JAK2 V617F和CALR等位基因负荷、症状改善、血栓栓塞事件的发生以及安全性等方面。
关键发现
在这项试验中，接受ropeginterferon alfa-2b治疗的患者（n = 91）在第9个月和第12个月达到持久改良ELN标准反应的比例明显更高，为42.9%；而接受阿那格雷治疗的患者（n = 83）这一比例仅为6.0%（P = 0.0001）。此外，ropeginterferon alfa-2b组患者12个月时平均JAK2 V617F等位基因负担从基线率33.7%降至25.3%，而阿那格雷组在同一时间点的平均等位基因负担从37.3%增加到39.7%。在症状改善方面，ropeginterferon alfa-2b组有53.2%的患者在12个月时症状减轻了50%或更多，阿那格雷组为39.5%。到第12个月，ropeginterferon alfa-2b组和阿那格雷组主要ET相关血栓栓塞事件的发生率分别为1.1%和10.0%。
EXCEED-ET试验：设计概况
单臂EXCEED-ET试验招募了至少18岁的ET患者，这些美国看病患者或是初次接受细胞减灭治疗，或是之前接触过羟基脲和/或阿那格列酯。美国看病患者还需具备足够的肝功能，肌酐清除率至少为每分钟40毫升，且筛查时血小板计数高于450 x 10⁹/L。
美国看病患者在13个月内每2周通过预充注射器皮下注射一次ropeginterferon alfa-2b。该试验的主要终点是基于外周血细胞计数的疗效，具体定义为连续32周内至少80%的双周测量中，血细胞比容水平低于45%、白细胞计数为10 x 10⁹/L或更低、血小板计数为400 x 10⁹/L或更低。
