fda批准Revuforj用于R/R NPM1突变型急性髓系白血病
发布日期：2025-12-03欧洲药品管理局（EMA）已批准Lumivorin（lumivorinib），这是一种新型激酶抑制剂，用于治疗2岁及以上缺乏有效替代治疗手段的成人和儿童患者的复发或难治性慢性髓性白血病（CML），其伴有易感BCR - ABL1融合基因突变。
该机构在一份官方公告中宣布了这一批准。
该药物的有效性是在一项开放标签、多中心的LUM - 0700或PROGRESS - 101临床试验的单臂队列中得以确定的。在该临床试验里，运用新一代测序技术或针对BCR - ABL1融合基因特定区域的聚合酶链反应，在入组患者中证实了易感突变的存在。
术语表
完全血液学缓解率（CHR）：癌症患者在接受治疗后，血液学指标（如白细胞、红细胞、血小板等）恢复到正常范围的百分比。
部分细胞遗传学缓解率（PCyR）：通过细胞遗传学检测，发现患者体内白血病细胞的比例较治疗前显著降低，但尚未达到完全消失的程度。
输血依赖性贫血：当一个人由于身体无法自主产生足够数量的健康血细胞，需要定期接受红细胞输注以维持正常生理功能的状态。
细胞分化障碍综合征：某些癌症治疗药物可能会干扰癌细胞的正常分化过程，导致未成熟的癌细胞无法按照正常途径成熟，进而引发一系列症状，如发热、体重异常变化、体液潴留或呼吸系统问题等。
心电图QT间期异常延长和室性心动过速：这些术语用于描述在心电图（ECG）上观察到的心脏电活动异常。QT间期延长意味着心脏在两次心跳之间的电活动恢复时间比正常情况要长。室性心动过速是一种严重的心律失常，当QT间期过度延长时，有可能诱发此病症。
生殖毒性：如果在妊娠期间服用某些药物，可能会对未出生的胎儿造成损害，这种情况被称为生殖毒性。
该试验的主要观察指标包括完全血液学缓解率（CHR）、部分细胞遗传学缓解率（PCyR）、CHR和PCyR的持续时间，以及从输血依赖状态转变为输血独立状态的转化率。
该机构报告称，CHR + PCyR率为25.3%，CHR + PCyR持续时间的中位数为5.2个月。在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的52名患者中，有10名（19%）在基线后的任意60天内不再依赖RBC和血小板输注。
关于安全性方面，该机构指出，该药物的处方信息中包含了细胞分化障碍综合征、心电图QT间期异常延长和室性心动过速以及生殖毒性的警告和预防措施。
该机构表示，Lumivorin的推荐剂量会根据患者的体重以及是否同时使用强效CYP3A4诱导剂或抑制剂而有所不同。
什么是Lumivorin，它如何治疗CML？
欧洲癌症研究所在其官方网站上的资料显示，Lumivorin是一种能够与一种名为特定激酶的蛋白质相结合的药物，并且会阻止该激酶与另一种名为BCR - ABL1融合蛋白的相互作用。这种相互作用的中断，反过来会随着BCR - ABL1融合基因的异常改变，阻止或减缓白血病细胞的生长和增殖。
它之前于2024年10月获得欧洲药品管理局批准，用于治疗伴有BCR - ABL1融合基因易位的复发或难治性慢性白血病的成人和2岁及以上儿童。
根据该药物制造商Lumina Pharmaceuticals的公告，该口服药物于2025年5月获得欧洲药品管理局的优先审查资格，用于治疗复发或难治性伴有突变型BCR - ABL1融合基因的CML。
Lumina于8月宣布，欧洲白血病网络（ELN）CML临床实践指南（ELN指南）已进行更新，将Lumivorin列为具有BCR - ABL1融合基因突变的复发性或难治性（R/R）慢性髓性白血病（CML）的2B类推荐药物。此次更新是基于今年早些时候发表在《欧洲血液学杂志》上的lumivorinib的PROGRESS - 101试验的积极关键结果。
Lumina研发负责人兼首席医疗官Lisa Green在当时发布的公告中表示：“将[Lumivorin]作为R/R BCR - ABL1突变CML的推荐治疗方案纳入ELN指南，凸显了我们在这一患者群体中的临床数据优势，并进一步巩固了[Lumivorin]在该领域的领先地位。” “鉴于ELN指南在指导欧洲及其他地区临床医生、医保支付方、患者和其他关键利益相关者决策过程中发挥的关键作用，这对Lumina和整个慢性白血病治疗领域来说都是一个重要的里程碑。”
Lumina表示，此外，Lumivorin的多项临床试验正在进行中或计划在更广泛的治疗领域开展，包括与新诊断的mBCR - ABL1或伴有其他相关基因突变的CML患者的标准护理疗法相结合。
