爱诺美康

现实世界研究：Vonjo（Pacritinib）显著改善骨髓纤维化贫血患者血细胞计数

　　在第13届血液肿瘤学会（SOHO）大会上公布的一项现实世界临床研究结果显示，Vonjo（pacritinib）在治疗伴有贫血的骨髓纤维化患者时，可显著改善其血红蛋白（Hb）和血小板（PLT）水平，为这一难治性疾病提供了新的治疗选择。

　　研究背景与贫血的严重性

　　骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，贫血是其常见且严重的并发症，可导致疲劳、虚弱、呼吸急促等症状，严重影响患者生活质量。传统治疗手段有限，尤其是对于低血细胞计数患者，治疗选择更为匮乏。Vonjo作为一种靶向JAK2/IRAK1/ACV1通路的JAK1选择性抑制剂，此前已在临床试验中证明可减少非输血依赖患者的输血需求，且无论是否存在细胞减少症均可全剂量给药，成为低血细胞计数患者的可行方案。

　　研究设计与方法

　　本研究利用Integra PrecisionQ数据库，纳入2022年6月至2024年6月期间在社区肿瘤学实践中开始Vonjo治疗的骨髓纤维化患者。研究仅分析随访至少90天且实验室数据完整的患者，评估指标包括：

　　Hb反应：定义为Hb水平至少增加1.5 g/dL；

　　PLT计数变化：观察治疗期间血小板计数的稳定性；

　　患者分组：按基线Hb水平分为重度贫血、中度贫血和轻度或无贫血组。

　　研究结果：Hb显著改善，多数患者早期获益

　　在148名随访充分的患者中：

　　44%达到Hb反应，其中75%的反应者在90天内实现目标；

　　早期Hb反应者基线时多为中度或重度贫血患者；

　　90天Hb反应患者特征：

　　中位年龄76岁，55.1%为男性；

　　种族分布：白人59.1%，黑人或非裔美国人4.2%，亚洲人2.0%；

　　基线贫血严重程度：61.2%严重贫血，22.4%中度贫血，16.3%轻度或无贫血；

　　从诊断到开始Vonjo治疗的中位时间为11.4个月，中位随访时间10个月。

　　治疗线与持续时间：

　　26.5%的患者接受Vonjo作为一线治疗，44.9%作为二线治疗，30.6%作为三线或更晚治疗；

　　Vonjo治疗中位持续时间为5.2个月（随访至少9个月的患者）；

　　所有应答者的Hb反应中位时间为40天，90天反应者为33天。

　　PLT稳定性：支持整体血液健康

　　除Hb改善外，Vonjo治疗期间血小板计数保持稳定：

　　中度或轻度/无贫血患者第90天PLT计数略有改善；

　　重度贫血患者第180天PLT计数稳定；

　　这一稳定性对有出血风险或血小板计数低相关并发症的患者尤为重要，凸显了Vonjo在维护骨髓纤维化患者整体血液健康中的潜在作用。

　　研究意义与临床指南一致性

　　研究人员在海报中总结道：“在现实世界临床环境中，Vonjo治疗的骨髓纤维化贫血患者表现出Hb水平和PLT计数的改善。”这一发现与贫血患者使用Vonjo的指导建议高度一致，进一步验证了其在常规临床实践中的有效性和安全性。

　　结论

　　本研究为Vonjo在骨髓纤维化贫血患者中的应用提供了强有力的现实世界证据，支持其作为改善血细胞计数、提升患者生活质量的可靠选择。未来，随着更多数据的积累，Vonjo有望成为这一领域的重要治疗手段。