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FDA批准Sonrotoclax突破性治疗指定，为复发/难治性套细胞淋巴瘤患者带来新希望

　　近日，BeOne Medicines有限公司发布新闻稿称，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准其研发的sonrotoclax获得突破性治疗指定（BTD），用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的成年患者。Sonrotoclax作为下一代、潜在最优的BCL2抑制剂，其研发进展备受关注。

　　突破性指定意义重大，加速药物可及性

　　BeOne高级副总裁兼首席监管事务官Julie Lepin在新闻稿中表示：“突破性疗法指定专为那些有望改变严重疾病患者预后的药物设立。此次认可，不仅肯定了sonrotoclax新兴数据的强大潜力，更预示着它有望成为复发或难治性套细胞淋巴瘤患者新的护理标准。”她还提到，通过参与FDA肿瘤卓越中心于2019年启动的奥比斯（Orbis）项目，公司有望加速sonrotoclax的获批进程，从而更快地惠及患者。

　　临床数据支撑，疗效显著持久

　　FDA此次授予sonrotoclax突破性疗法指定，是基于1/2期BGB-11417-2001研究的数据。该研究评估了sonrotoclax在先前接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂和抗CD20治疗后复发或难治性套细胞淋巴瘤成年人中的疗效。最新公布的顶线结果显示，sonrotoclax可能引发深刻而持久的反应，有望成为美国首个获批用于该患者群体的BCL2抑制剂。BeOne计划在即将召开的医学会议上分享全部研究结果，同时，3期CELESTIAL-RRMCL验证性研究也正在紧锣密鼓地进行中。

　　多重指定加持，彰显药物潜力

　　此次突破性指定，不仅是sonrotoclax的首次，也是BeOne血液学项目的第二次突破性指定。此外，sonrotoclax还被指定为套细胞淋巴瘤和Waldenström巨球蛋白血症的快速通道药物，以及成人套细胞淋巴瘤、Waldenström巨球蛋白血症、多发性骨髓瘤和急性髓系白血病的孤儿药物。这些指定进一步巩固了sonrotoclax作为BeOne推进B细胞癌护理重要一步的潜力。

　　快速通道与孤儿药：加速开发与满足罕见病需求

　　快速通道指定旨在加速开发和审查治疗严重疾病、解决未满足医疗需求的药物。而孤儿药则是指用于治疗美国影响不到20万人的罕见疾病的药物。Sonrotoclax同时获得这两项指定，充分体现了其在满足严重疾病和罕见病治疗需求方面的重要价值。

　　研究细节揭秘：多中心、单臂、开放标签试验

　　全球1/2期BGB-11417-2001研究是一项多中心、单臂、开放标签的试验，共招募了125名复发或难治性套细胞淋巴瘤的成年人。研究分为两部分：第1部分中，22名患者每天服用160毫克或320毫克的sonrotoclax，以评估其安全性、耐受性，并确定第2部分的推荐剂量；第2部分中，103名患者在一段上升期后接受了选定的每日剂量320mg，以评估药物的疗效。主要终点为由独立审查委员会确定的总体反应率，次要终点则包括完全反应率、反应持续时间和无进展生存期。

　　下一代BCL2抑制剂：高效、选择性、短半衰期

　　Sonrotoclax（BGB-11417）作为下一代正在研究的B细胞淋巴瘤2抑制剂，旨在阻断帮助癌症细胞存活的蛋白质之一。它属于BH3模拟物类药物，能够模拟触发细胞死亡的自然信号。临床前和早期研究表明，sonrotoclax是一种高效、选择性的BCL2抑制剂，具有短半衰期且无药物积聚证据。根据新闻稿，它在多种B细胞癌中已表现出令人鼓舞的临床活性，迄今为止，已有近2000名患者参与了其全球开发计划。