KOMET试验调查的内容
发布日期：2025-10-22KOMET是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期试验，主要针对以下患者群体和目的展开调查：
患者招募标准：
至少18岁的NF1（1型神经纤维瘤病）患者。
患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。
至少有一个无法手术的靶病变，该病变可以通过体积MRI进行测量。
在筛查期间记录有慢性靶PN疼痛评分。
在入组时使用稳定的慢性PN疼痛药物。
具备足够的器官和骨髓功能。
试验地理范围与患者数量：
试验涵盖了北美、南美、欧洲、亚洲和澳大利亚13个国家的145名成年患者。
试验设计与治疗分配：
患者按1:1的比例随机分配，接受塞卢美替尼（selumetinib）或安慰剂治疗。
每组治疗持续12个28天周期。
12个周期后，原本服用安慰剂的患者开始接受塞卢美替尼治疗，而原本在实验组的患者继续接受MEK抑制剂（塞卢美替尼）治疗另外12个周期。
完成24个治疗周期的患者可以在长期延长期内继续接受塞卢美替尼治疗。
主要与次要研究终点：
主要终点：根据独立中央审查的评估，第16周期（即治疗后约1年）的总体反应率（ORR）。
次要终点：
第12周期PN相关疼痛的改善。
健康相关生活质量（HRQOL）的改善。
试验意义与背景支持：
KOMET试验的数据支持了欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对塞卢美替尼用于治疗NF1成年患者症状性、无法手术的PN的批准建议。
Alexion首席执行官Marc Dunoyer指出，CHMP对NF1相关PN成人患者使用塞卢美替尼的积极评价建立在十多年的全球临床和现实世界经验的基础上，反映了支持塞卢美替尼安全性和有效性的大量证据。
