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研究显示帕奇替尼对伴有贫血的骨髓纤维化患者的血液学反应

发布日期:2025-10-22

  3期PERSIST-2试验(NCT02055781)中,帕克里替尼(Pacritinib)显示非输血独立的骨髓纤维化患者的贫血相关输血需求减少。49%的患者(n=20/41)在任何12周内输血量减少至少50%,而接受最佳治疗的患者中有9%(n=4/43)接受了帕克里替尼治疗,其中包括红系支持疗法(P<.0001)。

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  研究方法:

  数据来源:真实世界研究的数据使用Integra PrecisionQ数据库收集,该数据库包括电子健康和实践管理数据,其中80%的数据来自社区肿瘤学实践。

  研究时间范围:确定2022年6月1日至2024年6月30日期间在现实环境中开始使用帕克里替尼(index)治疗的骨髓纤维化患者。

  纳入标准:

  患者从索引开始至少有90天的随访。

  患者有完整的实验室数据,这些数据是从索引日期到数据可用性结束、研究结束或死亡(以先到者为准)建立的。

  治疗模式评估:通过基线血红蛋白水平进行总体评估,包括严重贫血(血红蛋白<8g/dL)、中度贫血(8-10g/dL)和轻度/无贫血(>10g/dL)。

  评估的治疗相关结果:研究结束时的血红蛋白反应、血小板计数和血红蛋白水平。

  研究目的:评估骨髓纤维化患者的血红蛋白反应,其中包括在现实环境中接受帕克里替尼治疗的贫血患者。

  基线患者特征

  患者数量:49名。

  中位年龄:76岁(IQR,67.0-82.0)。

  性别:大多数患者为男性(55.1%)。

  种族:白人(59.1%)。

  血小板计数中位数:指数时为72.0 x 10^9/L(IQR,32.0-159.0)。

  血红蛋白水平中位数:指数时为7.5 g/dL(IQR,6.9-8.5)。

  贫血程度:

  严重贫血:61.2%。

  中度贫血:22.4%。

  轻度/无贫血:16.3%。

  中位随访时间:10.0个月(IQR,5.0-15.0)。

  Pacritinib对血红蛋白和血小板的反应

  血红蛋白反应:

  中位数变化:从指数到第90天,血红蛋白水平以17%的中位数变化增加,并在第180天保持稳定。

  血红蛋白水平中位数:

  指数时:7.5 g/dL(IQR,6.9-8.5)。

  第90天:8.8 g/dL(IQR,7.6-10.4)。

  第180天:8.8 g/dL(IQR,7.4-10.3)。

  血小板反应:

  总体趋势:血小板总数在180天内保持稳定。

  不同贫血程度患者的血小板计数:

  中度和轻度/无贫血患者:在90天时血小板计数有所改善。

  重度贫血患者:在180天之前血小板计数保持稳定。

  血小板计数中位数:

  指数时:72.0 x 10^9/L(IQR,32.0-159.0)。

  第90天:82.0 x 10^9/L(IQR未给出)。

  第180天:64.5 x 10^9/L(IQR,33.8-139.5)。