欧洲药品管理局拟批准莫舒尼妥珠单抗皮下制剂，为滤泡性淋巴瘤患者带来新希望
发布日期：2025-10-20近日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）传来积极消息，建议批准一种皮下（SC）制剂——莫舒尼妥珠单抗（商品名：Lunsumio），用于治疗至少经过2种先前全身治疗后复发或难治性的滤泡性淋巴瘤成年患者。目前，欧盟委员会预计在不久的将来就会发布最终决定，这一决定或将为众多患者带来新的治疗选择。
研究数据支撑，疗效显著
这一建议并非空穴来风，而是得到了1/2期GO29781研究（NCT02500407）初步分析数据的有力支持。该研究结果令人振奋，根据独立审查委员会的评估，接受莫舒尼妥珠单抗SC制剂治疗的患者总体反应率（ORR）达到了74.5%（95%CI，64.4% - 82.9%），完全反应率（CR）更是高达58.5%（95%置信区间，47.9% - 68.6%）。而且，CR的中位持续时间长达20.8个月（95%CI，18.8，无法评估），这充分显示了该药物在治疗滤泡性淋巴瘤方面的显著疗效。
药代动力学不劣于静脉注射制剂
除了疗效显著，莫舒尼妥珠单抗SC制剂在药代动力学方面也表现出色。与静脉注射（IV）相比，SC制剂具有非劣效性。这意味着皮下注射的方式在药物吸收、分布、代谢和排泄等方面与静脉注射效果相当，甚至可能更具优势。这一特性为患者提供了更为便捷的用药选择，减少了静脉注射带来的不便和潜在风险。
专家高度评价，有望扩大治疗选择
罗氏公司首席医疗官兼全球产品开发负责人Levi Garraway博士对莫舒尼妥珠单抗给予了高度评价。他在一份新闻稿中表示：“[Mosunetuzumab]是有史以来第一个获批的CD20 x CD3 T细胞结合双特异性抗体，在第三线或以后的滤泡性淋巴瘤中显示出高、持久的反应率和良好的安全性。”他还强调，如果获得批准，SC制剂将有助于扩大可用的治疗选择，为患者提供固定持续时间的治疗，从而缩短治疗时间，提高患者的生活质量。
GO29781研究：全面评估药物特性
GO29781是一项开放标签、多中心的研究，旨在全面检查IV和SC mosunetuzumab作为单一疗法或与atezolizumab（Tecentriq）联合治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病患者的效果。为了确保研究的有效性和安全性，对参加研究的患者设定了严格的条件。患者需要ECOG性能状态为0或1，B细胞血液系统恶性肿瘤预计会表达分化簇20，没有可用的治疗方法预计会提高生存率，并具有足够的肝、血液和肾功能。
在研究的剂量扩大部分，患者接受了静脉注射或SC mosunetuzumab作为单一药物或与1200 mg的静脉注射atezolizumab联合使用。研究设置了多个终点来全面评估药物的特性。主要终点包括确定mosunetuzumab的最大耐受剂量、不良反应率（AE）以及mosunetuzumab和atezolizumab的血清浓度。次要终点则涵盖了反应持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期、ORR和欧洲癌症研究与治疗组织生活质量问卷核心30评估的健康相关生活质量。
对于GO29781 SC队列，其主要目标是验证莫舒尼妥珠单抗SC制剂与静脉注射制剂相比的药代动力学非劣效性。该队列的关键次要终点包括CR率、ORR、DOR、PFS以及安全性和耐受性。
安全性良好，不良反应可控
在安全性方面，莫舒尼妥珠单抗SC制剂也表现出较好的耐受性。最常见的任何级别的不良事件是注射部位反应（60.6%）、疲劳（35.1%）和细胞因子释放综合征（CRS；29.8%）。值得庆幸的是，CRS的严重程度较低，27.7%的事件为1至2级，2.1%为3级。而且，大多数CRS病例发生在第1个周期，中位时间为2天（范围为1 - 15），这意味着不良反应通常在早期出现且持续时间较短，便于医生及时进行干预和处理。
皮下注射优势明显，给药时间大幅缩短
SC mosunetuzumab还具有一个显著的优势，即可以缩短治疗给药时间。其注射时间约为1分钟，而静脉输注则需要2至4小时。根据患者对治疗的反应，该药物的给药时间约为6至12个月，并且可以在门诊环境中提供。这不仅为患者节省了大量的时间，还减少了住院带来的不便和费用，提高了患者的治疗依从性。
全球申报进行时，有望惠及更多患者
根据新闻稿，GO29781的结果已提交给EMA以外的其他全球卫生机构批准，其中包括美国食品药品监督管理局。这意味着莫舒尼妥珠单抗SC制剂有望在全球范围内获得认可，为更多国家和地区的滤泡性淋巴瘤患者带来新的治疗希望。随着最终决定的临近，我们期待这一创新药物能够早日获批上市，为患者带来福音。
