trastuzumab deruxtecan - nxki在乳腺癌症脑转移（BCBM）患者中的研究情况
发布日期：2025-10-15一、疗效表现
HER2阳性疾病患者（n = 58）
中位随访13个月（95%CI，9.1 - 16.9）时，中位无进展生存期（PFS）为11.0个月（95%CI，7.0 - 14.9），中位总生存期（OS）为46.0个月（95%CI，21.8 - 70.2）。
12个月的无进展生存率和总生存率分别为42.9%（95%置信区间，29.4% - 62.7%）和88.7%（95%置信范围，79.7% - 98.8%）。
中位颅内无进展生存期（IC - PFS）为13.0个月（95%CI，10.0% - 16.0%），12个月IC - PFS率为52.6%（95%CI，38.2% - 72.3%）。
HER2低/零队列（n = 30）
随访中位数为10个月，中位无进展生存期为4.0个月（95%置信区间，2.5 - 5.5），中位总生存期为26.0个月（95%CI，13.7 - 不可评估）。
12个月的PFS和OS率分别为26.0%（95%置信区间，12.9% - 52.3%）和55.6%（95%置信范围，39.5% - 78.2%）。
中枢神经系统PFS中位数为5个月，12个月的IC - PFS率为44.6%（95%CI，26.4% - 75.4%）。
HER2阳性可评估患者（n = 46）
确诊的客观反应率（ORR）为65.2%（95%CI，49.7% - 78.2%），疾病控制率（DCR）为91.3%（95%CI 78.3% - 97.2%）；6.7%的患者观察到完全缓解（CR）。
根据RECIST 1.1标准，颅内ORR（IC - ORR）和颅内DCR（IC - DCR）分别为61.0%（95%CI，44.5% - 75.4%）和90.2%（95%CI 75.9% - 96.8%）。
根据RANO - BM标准，IC - ORR和IC - DCR分别为59.5%（95%CI，43.4% - 74.0%）和88.1%（95%CI，73.6% - 95.5%）。
二、研究意义
研究主要作者周庆如博士及其同事称，目前研究表明T - DXd对HER2阳性和低/零表达的乳腺癌症脑转移瘤、稳定和活跃的疾病以及有显著症状和软脑膜疾病的患者具有显著和持久的颅内疗效，为常规实践提供了有价值的见解。
三、真实世界研究设计
研究目的：评估T - DXd对乳腺癌症脑转移患者的疗效和安全性，涵盖HER2阳性、HER2低和HER2为零的患者，以及稳定或活动性脑转移、神经系统症状或软脑膜疾病的患者。
研究类型：多中心、回顾性、真实世界研究。
治疗时间：符合条件的患者在2020年1月至2024年7月期间接受了治疗。
四、入学标准
疾病确诊：患者具有组织学确诊的乳腺癌症。
脑转移证实：MRI证实的脑转移。
HER2状态：HER2阳性疾病（IHC3 + 或IHC2 + /ISH + ）或HER2低/零疾病（IHC0、1 + 或2 + /ISH - ）。
治疗要求：患者需要接受至少一个周期的T - DXd，无论是作为单一疗法还是与其他药物联合使用，并且有可用的临床数据。
五、数据收集
数据从医院信息系统中回顾性收集，包括人口统计、临床症状、肿瘤特征、既往治疗、实验室检测和影像学研究。活动性脑转移患者指新诊断、未经治疗的脑转移患者，或在接受局部或全身治疗后出现中枢神经系统疾病进展的患者。
六、主要疗效终点
包括PFS、IC - PFS、OS、客观反应率（ORR）、疾病控制率（DCR）和颅内ORR（IC - ORR）。
七、FDA批准的癌症适应症
患有不可切除或转移性HER2 - 阳性（免疫组织化学[IHC]3 + 或原位杂交[ISH] + ）乳腺癌症的成年患者，在转移环境中或在新辅助或辅助环境中接受了先前的基于抗HER2 - 的方案，并在完成治疗期间或六个月内出现疾病复发。
患有不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2 - 低（IHC 1 + 或IHC 2 + /ISH - ）或HER2 - 超低（带膜染色的IHC 0）乳腺癌症的成年患者，通过FDA批准的测试确定，该患者在转移环境中的一种或多种内分泌疗法中取得了进展。
患有HER2 - 低（IHC 1 + 或IHC 2 + /ISH - ）乳腺癌症的成年患者，通过FDA批准的测试确定，他们之前在转移环境中接受过化疗；或在完成辅助化疗期间或6个月内出现疾病复发。
