利古法利单抗在AML中获得美国食品药品监督管理局孤儿药认定
发布日期：2025-10-151b/2期研究设计相关信息如下：
试验类型：多中心、开放标签试验
招募对象：18岁及以上的急性髓系白血病成年患者，预期寿命至少为3个月，器官功能正常；ECOG性能状态为0至3；年龄至少为75岁的患者需要ECOG性能状态为0至2。
用药方案：患者每4周在第1至7天接受75 mg/m2的阿扎胞苷皮下注射。阿扎胞苷每周静脉注射10至20mg/kg，然后每2周注射30至45mg/kg。每个周期为4周；治疗持续到疾病进展、无法忍受的毒性或随后开始抗癌治疗。
主要终点：cCR率和安全性
次要终点：包括CR率、反应时间、无事件生存期、总生存期和药代动力学
患者基线情况：在基线时，接受RP2D治疗的患者（n=22）的中位年龄为63岁（范围为37-80岁）。大多数患者的ECOG性能状态为2（59.1%），AML未另行说明（59.1%），3级或更高贫血（95.5%）。
利古法利玛联合阿扎胞苷的安全性相关情况如下：
任何级别TEAE发生率：在安全人群（n=43）中，任何级别的治疗紧急不良反应（TEAE）的发生率为97.7%。一名患者因TEAE而被迫停止治疗。
常见任何级别TEAE：包括白细胞计数下降（72.1%）、淋巴细胞计数下降（60.5%）、血小板计数下降（58.1%）、中性粒细胞计数下降。
3级或更高级别TEAE：包括白细胞计数下降（58.1%）、血小板计数下降（48.8%）、中性粒细胞计数下降、淋巴细胞计数下降（30.2%）和贫血（23.3%）。
