Venclexta治疗组合正在接受美国食品药品监督管理局对CLL的审查
发布日期：2025-09-18AbbVie 公司为以前未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，向美国食品和药物管理局（FDA）提交了固定持续时间的 Venclexta（venetoclax）和 Calquence（acalabrutinib）全口服联合治疗方案的补充新药申请。
补充新药申请说明
补充新药申请是提交给 FDA 请求更改已批准新药申请，可能涉及标签、剂量、制造工艺或新使用适应症等变更。此次提交源于 AMPLIFY 3 期试验显著结果，该联合方案与标准化学免疫疗法相比，改善了之前未经治疗 CLL 患者的无进展生存结果。
相关人员表态
AbbVie 肿瘤全球医学事务副总裁 Svetlana Kobina 称，此次提交是 CLL 治疗里程碑，若获批，将是首个用于之前未经治疗慢性血液癌症患者的口服联合方案，新固定治疗持续时间方法可让患者有机会休息治疗，可能改变一线 CLL 护理。新闻稿还指出该方案为患者提供休假治疗机会，是改善疾病管理重要一步。
试验设计详情
全球性、多中心、3 期 AMPLIFY 临床研究评估 Venclexta 联合 Calquence 单独或与 obinutuzumab（Gazyva）联合治疗，与化学免疫疗法对比，治疗之前未经治疗且无 del（17p）或 TP53 突变的 CLL 患者。
试验数据成果
支持新应用的数据在 2024 年美国血液学会年会上公布，与化学免疫疗法相比，Venclexta 和 Calquence 固定持续时间组合使疾病进展或死亡风险降低 35%。安全性方面，Venclexta 组合毒性特征与单独给药时每种药物既定特征一致，联合治疗最常见副作用是中性粒细胞减少和出血。中性粒细胞减少症是最常见 3 级或更高级别副作用，发生在 26.8%患者中。肿瘤溶解综合征不常见，联合用药患者 0.3%发生任何级别事件，化学免疫治疗患者 3.1%发生。AMPLIFY 研究未发现新安全信号。
Venclexta 介绍
作用机制：Venclexta 是一种选择性靶向和抑制 B 细胞淋巴瘤 - 2（BCL - 2）蛋白的一流疗法。在血液系统恶性肿瘤中，BCL - 2 阻断细胞凋亡，Venclexta 通过抑制 BCL - 2 重新引发癌细胞凋亡。
开发情况：由 AbbVie 和 Roche 共同开发，在美国由 AbbVie 和罗氏集团成员 Genentech 以及美国以外的 AbbVie 联合商业化，已在包括美国在内的 80 多个国家获监管部门批准。
获批适应症：已获批用于治疗成人 CLL 或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），可单一疗法或联合其他药物使用；还获批与 Vidaza（阿扎胞苷）、地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合用于 75 岁或以上新诊断急性髓系白血病（AML）成人患者，或患有排除强化化疗合并症的患者。新闻稿总结其适应症反映了通过抑制 BCL - 2 蛋白恢复细胞凋亡过程在治疗血液系统恶性肿瘤中的作用 。
