美国食品药品监督管理局批准MNV - 201用于骨髓增生异常综合征治疗
发布日期：2025-12-1610月，血癌治疗领域成果斐然，从早期多发性骨髓瘤的治疗策略，到新兴的细胞疗法及新药研发等方面均取得了诸多进展。了解这些进展，有助于患者更高效地与肿瘤治疗团队沟通互动，进而为自己的护理方案做出明智抉择。以下是对本月该领域极具影响力文章的综述。
初诊多发性骨髓瘤（1期）治疗方案详解
依据修订的国际分期系统（R - ISS），早期多发性骨髓瘤被划分为1期，这是浆细胞癌症中侵袭性相对较低的一种类型。1期疾病具有低β - 2微球蛋白、高白蛋白水平且无器官损伤的典型特征。在疾病初期，通常采用积极监测的方式，而非立即开展治疗。
确诊该疾病需借助血液检查、骨髓活检以及影像学检查等手段，这些检查对于明确诊断和监测病情发展至关重要。若病情需要治疗，诱导治疗一般会采用蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物（IMiDs）、类固醇以及单克隆抗体联合使用的方法。对于部分符合条件的患者，可能会建议进行自体干细胞移植（ASCT），之后开展维持治疗，以此深化治疗效果，延长缓解期。
Tamara Mobley在接受CURE采访时分享道：“在确诊之前，我从未听闻过多发性骨髓瘤，身边的人也对此一无所知。所以，我认为成立相关组织并开展倡议活动，为大众提供骨髓瘤的相关信息、提高人们对该疾病的认知，是极为重要的。”
在治疗过程中，注重情感支持、骨骼健康管理以及生活方式干预，对于维持患者的生活质量意义重大。通过早期教育以及与肿瘤治疗团队保持开放式的沟通，患者能够就治疗起始时间以及如何应对治疗相关副作用等问题做出明智决定。
血液癌症干细胞移植的认知更新
尽管新的治疗方法不断涌现，但干细胞移植依旧是某些血液系统癌症治疗的关键手段。罗格斯癌症研究所血液疾病科主任Matthew Matasar博士指出，在过去30年里，可供选择的干细胞捐赠者范围大幅拓宽。现代移植技术能够利用匹配的兄弟姐妹、无关捐赠者、部分家庭匹配者，甚至脐带血作为干细胞来源，为有需要的患者提供了更多治疗机会。
马塔萨尔在接受CURE采访时表示：“过去，我们为许多患者寻找合适的捐献者困难重重，而现在，更为常见的情况是，我们为捐献者和需要移植的受者提供了丰富多样的潜在干细胞来源。”“如今，临床团队面临的挑战不再是寻找捐赠者，而是从众多选择中挑选出最适合的方案。”
他还着重强调，患者应尽早转诊至癌症学术中心，以便及时获得先进的治疗手段和专业的移植项目支持。
骨髓纤维化患者贫血与生活质量的关联及管理
贫血是骨髓纤维化常见且具有重要临床意义的并发症，对患者的生存时间和生活质量均会产生影响。博洛尼亚大学血液学副教授Francesca Palandri博士介绍说，约40%的患者在确诊时血红蛋白水平低于10 g/dL，且在一年内这一比例会上升至60%。输血依赖不仅会进一步降低患者的生活质量，还会增加医疗成本。
像Ojjaara（momelotinib）这类靶向疗法，在同时改善贫血症状、控制疾病相关症状以及减轻脾肿大方面展现出良好的前景。早期干预以维持血红蛋白水平，有可能延长患者的生存期并改善其日常功能，这也凸显了将贫血管理纳入骨髓纤维化整体护理计划的重要性。
美国食品药品监督管理局批准MNV - 201用于骨髓增生异常综合征治疗
Minovia Therapeutics公司研发的治疗药物MNV - 201，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）。MDS是一种罕见的血液疾病，有进展为急性髓系白血病的风险。MNV - 201通过增强线粒体功能来强化患者自身的干细胞，有望改善血细胞生成、器官功能以及整体健康状况。
该公司称，早期研究显示，MNV - 201具有良好的耐受性，可能带来多系统益处，这也反映出人们对针对罕见血癌潜在细胞功能障碍治疗方法的兴趣日益浓厚。
