Pelabresib与Rituxan联合治疗对幼稚骨髓纤维化患者有显著临床益处
发布日期：2025-08-13研究人员报告，在接受Janus激酶（JAK）抑制剂治疗的幼稚骨髓纤维化患者中，pelabresib与Rituxan（ruxolitinib）联合治疗，相较于接受安慰剂和利妥昔单抗治疗的患者，能产生具有临床意义的益处。
试验数据发布
意大利佛罗伦萨大学的Alessandro Maria Vannucchi博士，在米兰举行的欧洲血液学协会2025年大会上，介绍了3期MANIFEST - 2临床试验的72周随访数据及长期疗效结果。
关键疗效指标对比
脾脏体积改善：与试验安慰剂组（216名患者）相比，接受pelabresib和Rituxan治疗的患者组（214名患者）脾脏体积有改善。第72周时，pelabresib组脾脏体积减少35%或以上的比例为43.3%，安慰剂组为29.2%。同时，第72周两组脾脏体积平均变化分别为57.2%和34.9%。
脾脏减容反应维持：pelabresib组更多患者保持脾脏减容反应，该组22.7%患者失去反应，安慰剂组为25.8%。72周内，pelabresib组80%患者、安慰剂组73%患者保持反应。
综合症状改善：pelabresib组31.3%患者脾脏体积减少至少35%且总症状评分减少至少50%，安慰剂组为17.6%。
血红蛋白反应：pelabresib组16.4%患者表现出血红蛋白反应，安慰剂组为9.3%，且72周内pelabresib组需输红细胞患者较少。
骨髓纤维化改善：第72周，pelabresib组51.4%患者、安慰剂组28.2%患者骨髓纤维化有所改善。
骨髓纤维化疾病背景
据MPN研究基金会解释，骨髓纤维化是慢性血液癌症，属骨髓增生性肿瘤（MPN）。该病导致骨髓形成过多疤痕组织，损害身体产生正常血细胞能力，血细胞生成可能转移至脾脏，引发脾脏增大。
副作用情况
研究两组最常见治疗相关副作用均低于3级（严重）。pelabresib组51.4%和57.5%患者分别出现任何程度贫血和血小板减少症，安慰剂组这些比率分别为58.4%和44.9%。
生存期相关数据
总生存期方面，72周时，培来布雷西组（pelabresib组）23人死亡，安慰剂组27人死亡。数据截止时，两组分别有21例和27例无进展生存事件。
前期研究成果回顾
今年早些时候CURE报道，根据发表在《自然医学》杂志上的MANIFEST - 2试验结果，pelabresib联合Rituxan治疗安全、耐受性良好，改善了潜在骨髓纤维化病理生物学体征，且比使用JAK抑制剂的标准护理治疗为骨髓纤维化患者提供了实质性临床益处。
专家评价
该研究主要作者、纽约Memorial Sloan - Kettering癌症中心的Raajit Rampal博士在新闻稿中表示：“这是迄今最大规模的骨髓纤维化临床试验之一。以往临床试验未能满足此类疾病患者需求，此次试验结果代表令人兴奋的进展。”
