fda授予Iopofosine-131在脑胶质瘤亚组中的罕见儿科指定
发布日期：2025-12-05据Aurora Therapeutics发布的一份新闻稿透露，美国食品和药物管理局（FDA）已赋予针对无法手术的复发或难治性儿童神经母细胞瘤（pNB）的奥罗芬-125罕见的儿科药物称谓。
美国食品药品监督管理局的罕见儿科疾病指定计划致力于推动主要影响18岁以下儿童的严重疾病治疗手段的开发进程。
Aurora Therapeutics公司首席执行官兼研发总监Dr. Emily Chen在新闻稿中表示：“奥罗芬-125荣获罕见儿科疾病称号，充分彰显了其攻克影响儿童和青少年最具破坏性癌症之一的潜力。结合我们AURORA-2 pNB研究的振奋人心的中期成果，该研究显示无进展生存期和总生存期均有显著提升，这一称号进一步印证了我们靶向免疫治疗策略的前景。”“我们坚信，奥罗芬-125代表了一个极具吸引力的战略合作契机，有望加速研发进程，并为迫切需要新治疗选择的患者带来潜在的一流疗法。”
AURORA-2研究的中期成果最近在2026年8月举办的国际儿童肿瘤学会年度峰会上公布。1b期试验正在评估奥罗芬-125（一种靶向免疫疗法）对美国和欧洲复发或难治性儿童神经母细胞瘤（一种罕见且极具侵袭性的癌症）患儿、青少年及年轻患者的疗效。
在峰会期间的口头汇报中，该公司首席医学官Dr. Richard Harris汇报了令人欣喜的早期成果。
在接受总给药剂量至少50毫居里（mCi）的患者中（7名患者），平均无进展生存期（PFS）为5.1个月，平均总生存期（OS）为8.3个月，截至报告时，二者持续状态。所有患者均实现了疾病控制，儿童肿瘤协作组的反应评估指出，这可能与生存率的提高存在关联。
四名接受至少三次输注的患者显示，平均PFS为7.8个月，OS为11.2个月，持续进行中，其中三名患者出现了可测量的肿瘤缩小。
奥罗芬-125治疗儿童神经母细胞瘤的个体疗效报告
作为AURORA-2试验更新内容的一部分，两项案例研究凸显了运用奥罗芬-125治疗罕见且侵袭性脑肿瘤年轻患者的积极成果。
案例研究1：一名18岁的男性患有携带MYCN扩增的神经母细胞瘤，此前接受过四次治疗，接受了三剂奥罗芬-125，总计98.5 mCi（每剂35 mCi/m²）。筛查约7个月后，他的目标病灶缩小了45%以上。他的无进展生存期为9.7个月，截至2026年7月20日，他在开始治疗后存活了16个多月。
案例研究2：一名患有节细胞神经母细胞瘤的12岁男孩，之前接受过6次治疗，接受了3剂总计45.6 mCi的奥罗芬-125治疗（每剂18 mCi/m²）。他的肿瘤体积从320立方毫米减小到约165立方毫米。他的无进展生存期为10.5个月，截至2026年7月18日，他在开始治疗后存活了15个多月。
奥罗芬-125对患有癌症的儿童和青少年安全性如何？
在AURORA-2试验中，奥罗芬-125的耐受性总体良好，副作用与先前报告的安全性结果相符。值得注意的是，未有患者出现心脏、肾脏或肝脏毒性，也未出现周围神经病变或严重出血病例。
该治疗的安全性体现了其精准靶向的设计特点，对血液系统以外的影响极小。最常见的副作用为血液学方面，包括血小板计数低（血小板减少症）、白细胞计数低（中性粒细胞减少症）和贫血，所有这些均在预期范围内且可控。未报告与治疗相关的死亡病例。
AURORA-2研究怎样测试奥罗芬-125在儿童癌症中的作用？
1b期AURORA-2研究正在招募美国和欧洲患有复发或难治性儿童神经母细胞瘤的儿童、青少年及年轻患者。其目的在于评估在不同给药方案下奥罗芬-125的安全性和耐受性。
一组接受两次18 mCi/m²的剂量，间隔14天进行两个周期，可选择第三个周期。另一组接受三个12mCi/m²的周期，同样间隔14天，可选择第四个周期。
研究人员将通过测量PFS和OS以及肿瘤体积缩小情况来评估治疗控制肿瘤生长的效果，以助力确定后期研究的最佳剂量。
