Mirdametinib 在相关 PNs 中平衡了其疗效和 QOL 因素
发布日期：2025-05-12医学博士Rene Y. McNall-Knapp表示，多学科合作是解决成人和儿童人群中1型神经纤维瘤病(NF1)相关丛状神经纤维瘤(PNs)患者疾病负担和症状的关键，可用的治疗与个体化益处和毒性特征相关。
2025年2月11日，FDA批准mirdametinib (Gomekli)用于治疗至少2岁的患有NF1的成人和儿童患者，这些患者患有不适合完全切除的症状性PN。该监管决定得到了2期ReNeu试验(NCT03962543)数据的支持，在该试验中，接受mirdametinib治疗的成人患者(n = 58)和接受该药物治疗的儿童患者(n = 29%-55%)的总有效率(ORR)分别为41% (95% CI，29%)和41%(n = 25%)。
值得注意的是，在成人和儿童患者中报告的最常见的3级或更高级治疗相关不良反应(AE)分别为痤疮样皮炎(9%；2%)、疲劳(1%；0%)，血肌酐磷酸激酶水平升高(1%；7%)、腹泻(0%；2%)，射血分数降低(0%；2%)。“[Mirdametinib是]患者至少有一个代理人尝试的一个很好的选择，”McNall-Knapp在接受OncLive采访时说。“他们可能不会得到同样多的(肿瘤)萎缩，但如果我们试图控制疼痛，这是有效的。”
在采访中，麦克纳普讨论了症状管理的好处和美容缺点往往与NF1相关的PN疗法；在病程早期对患者进行治疗的重要性；不良事件监测和管理策略；可能导致使用联合疗法的潜在未来研究方向；以及在照顾NF1相关的PNs患者时多学科合作的重要性。
