爱诺美康

Mytesi寻求FDA指定用于乳腺癌症腹泻的孤儿药

　　Napo Pharmaceuticals 提交 Mytesi 孤儿药申请，剑指脑转移乳腺癌腹泻治疗

　　Napo Pharmaceuticals 针对新处方药 Mytesi（crofelemer）向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了孤儿药指定申请，拟用于治疗转移到大脑的成年癌症乳腺癌患者的腹泻，这些患者无论是否接受标准化疗或靶向治疗均适用。这一进展由捷豹健康发布的新闻稿宣布，同时说明 Napo Pharmaceuticals 隶属于捷豹家族企业。

　　申请孤儿药：聚焦罕见适应症，谋求快速监管

　　捷豹创始人、总裁兼首席执行官 Lisa Conte 称，FDA 已将转移到大脑的癌症乳腺癌认定为孤儿适应症，公司为此提交了 Mytesi 治疗此类患者腹泻的孤儿药申请。腹泻作为众多癌症靶向治疗的常见副作用，易引发剂量调整、治疗延迟甚至中断，严重影响患者治疗结果。鉴于 Mytesi 全新的生理作用机制，公司计划申请 FDA 的突破性治疗指定和/或快速通道指定，以推动该药在美国针对此适应症的快速监管进程。

　　孤儿药福利：激励措施与市场独占权

　　据 FDA 官网解释，其有权将孤儿药指定授予用于预防、诊断或治疗罕见疾病或病症的药物或生物制品。获得孤儿药指定后，赞助商可享受税收抵免、免除用户费用等激励政策，若药物获批，还能获得七年市场独家经营权。Mytesi 此前已在美国获得治疗短肠综合征伴肠功能衰竭和微绒毛包涵体疾病的孤儿药指定，并被授予治疗霍乱腹泻的孤儿药名称。

　　Mytesi 特性：植物提取，平衡肠道水盐

　　Mytesi 是一种植物性药物，从亚马逊雨林药用巴豆树的红树皮树液中提取纯化而成。其设计原理是通过恢复肠道内盐分与水分平衡，使水流正常化，进而减少水样腹泻。

　　OnTARGET 试验：结果参差，亚组现积极信号

　　此前 OncLive 在 2024 年报道，OnTARGET 2 期临床试验中，Mytesi 预防未能显著降低接受靶向治疗（无论是否联合化疗）的成年实体瘤患者腹泻发病率，未达成主要终点。不过，亚组分析显示，乳腺癌和呼吸系统癌（含肺癌）患者中出现了 Mytesi 的临床相关信号。

　　继续探索：聚焦常见癌症，解决腹泻难题

　　Lisa Conte 表示，OnTARGET 试验虽旨在解决接受腹泻相关治疗的广泛癌症患者问题，但因患者异质性未达主要终点。不过，初步分析显示，乳腺癌和呼吸系统癌症（包括肺癌）患者对 Mytesi 有临床意义反应。乳腺癌和肺癌是三大最常见癌症类型中的两种，其治疗常长期使用靶向疗法，导致高腹泻发生率。公司将继续审查 OnTARGET 亚组数据，与 FDA 沟通，寻求最有效途径，将 Mytesi 带给患者，通过其范式转换机制解决癌症治疗相关腹泻这一重要且致残的副作用，患者尊严与舒适坚持治疗的能力是公司开发工作的首要考量。