Tambiciclib 为 R/R AML 带来潜在的操作系统优势
发布日期：2025-06-02根据SELLAS Life Sciences Group公布的2期试验(NCT04588922)队列3的数据，GFH009在复发/难治性急性髓细胞白血病(AML)患者中产生了潜在的总生存期(OS)益处。研究结果显示，第3组(n = 13)接受治疗的疗效可评估患者的中位OS为8.8个月；患有骨髓发育异常相关细胞遗传学的AML患者(MRCn = 10)实现了8.9个月的中位OS。
此外，队列3中所有患者的总体缓解率(ORR)为46 %, AML MRC患者的总体缓解率为67%。在粒单核细胞性AML患者(n = 4)中，ORR为75%。关于安全性，tambiciclib耐受性良好，未报告新的安全性信号。
SELLAS总裁兼首席执行官Angelos Stergiou博士在新闻发布会上表示:“正在进行的2期试验第3组的显著结果增强了[tambicilib]改变这些严重预处理AML患者]结果的潜力。”“我们不仅观察到前所未有的生存益处，而且高[ORR]强调了该疗法的疗效特征。数据显示，每周两次接受30 mg基于Venclexta的治疗方案的复发或难治患者的中位OS为8.8个月，远远超过了2.5个月的历史基准。”
正在进行的开放标签、多中心、非随机2期研究招募了经细胞学或组织学证实的复发/难治性恶性血液病患者，这些患者年龄至少为18岁或12至18岁，体重至少为40kg。在第3组中，AML患者需要患有对基于venetoclax的方案复发/难治的疾病。群组4包括接受含venetoclax方案治疗后携带ASXL1突变的复发/难治性AML患者，群组5招募接受含venetoclax方案治疗后携带ASXL1以外突变的复发/难治性AML患者。
该研究排除了需要细胞减灭治疗的大块病变患者(定义为至少10 cm )；患有症状性中枢神经系统(CNS)转移瘤或原发性淋巴瘤(包括原发性CNS淋巴瘤、软脑膜疾病或脊髓压迫症)的患者；以及入组6个月内患有严重心血管疾病的患者。
