多种慢性移植物抗宿主病中，帕格雷替尼会引起反应
发布日期：2025-05-21根据在第51届EBMT年会上提交的一项1期研究(NCT05531786)的数据，在多种难治性慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者中，Pacritinib (Vonjo)显示出初步疗效，且毒性可接受。
在中位数为15个月的随访中(范围为8-20.3)，该药物在6个月时的总缓解率(ORR)为67%，其中4例患者出现部分缓解(PRs)，2例患者病情稳定(SD)。该治疗被发现是可耐受的，没有报告剂量限制性毒性(DLT)。只有1名患者出现3级或更高级别的关节痛，这与研究治疗无关。
佛罗里达州迈阿密大学Sylvester癌症中心的Noa G. Holtzman博士及其同事在一份海报中写道:“口服CSF1R/JAK2/IRAK1抑制剂Pacritinib在初始剂量水平下对多重难治性严重cGVHD患者]显示出良好的安全性和有希望的应答率。”
Pacritinib靶向CSF1R、JAK2和IRAK1，它们是与GVHD病理生理学相关的重要炎症和纤维化途径。该药物于2022年2月获得FDA的加速批准，用于血小板计数低于50 × 109/L的中度或高风险原发性或继发性骨髓纤维化的成年患者。研究人员假设，帕格雷替尼可能是治疗严重cGVHD的有效选择，不会导致剂量限制性血细胞减少症。为此，他们启动了一项1期研究，以进一步探索该药物在该人群中的应用。
