美国看病：MRD 是加速批准多发性骨髓瘤的公认终点
发布日期：2024-05-05美国食品和药物管理局肿瘤药物咨询委员会，以12比0的投票结果支持将微小残留病（MRD）作为加速批准多发性骨髓瘤患者新疗法的终点。
“美国食品和药物管理局表示，MRD确实达不到真正的代孕标准，但这是一个很高的标准，这不是今天的问题。我们的临床专家和FDA都同意MRD确实符合加速批准的标准，这就是我投赞成票的原因。也就是说，我们需要小心一旦食品和药物管理局的指导...美国国家癌症研究所高级临床医师拉维·a·马丹博士说:“如果MRD可以接受加速批准，它将改变临床前建模、临床开发和早期临床试验的激励结构，因此要求FDA保持警惕。”
“我们稍微讨论了一下这可能会导致把婴儿和洗澡水一起倒掉，因为财务激励可能会迫使行业达到最大残留限量标准或决定不再继续。另一方面，这可能引发其他担忧，即达到MRD可能不会转化为长期临床疗效。因此，FDA需要一如既往地密切关注安全性、无进展生存期（PFS）和其他相关问题，如生存期，”马丹补充道。
会议期间，美国食品药品监督管理局、迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心和i2TEAMM的代表展示了3组独立数据集，这些数据集来自基于多项临床试验患者水平数据的荟萃分析。
迈阿密大学首次提出了个体水平的结果，表明在新诊断的多发性骨髓瘤人群中，12个月MRD阴性与PFS之间存在高度相关性（n = 4907copula全球OR，4.72；95%可信区间为3.53-5.90。在不适合移植（n = 3221）和适合移植（n = 1686）的人群中也发现了相关性（copula全球OR，6.15；95%可信区间为4.27-8.03；和copula全球OR，2.45；95%置信区间分别为1.40-3.51）。还评估了12个月MRD阴性和总生存期（OS）之间的关系。
