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骨肉瘤患儿能否采取雾化相关治疗方案

在转移性实体瘤中，国外医学界完成了两项I期临床试验，针对的是患者的肺部转移灶，采用雾化GM-CSF靶向单药治疗。国外就医服务机构爱诺美康了解到，后期又有研究，在7名复发性实体瘤的年轻成人中，进行了一项I期临床试验。

相关情况中，其肿瘤类型包括了NRSTS、尤文肉瘤、骨肉瘤、肾细胞癌和黑色素瘤等症状。国外就医服务机构爱诺美康了解到，结果显示，肺功能无显著变化，也未观察到明显的毒性，而患者外周血的白细胞计数，也未见升高。

国外就医服务机构爱诺美康了解到，这项试验中，1名13岁的尤文肉瘤患者，在12个月随访时观察到完全反应，其肺转移灶被清除，未观察到任何肿瘤细胞存活的证据。

另外，骨肉瘤、NRSTS和黑色素瘤患者的疾病稳定期，多数都超过了6个月。国外就医服务机构爱诺美康了解到，COG后期进行的一项I期临床试验中，采用的雾化GM-CSF治疗方案，于43名肺部首次复发的骨肉瘤患儿展开。

国外就医服务机构爱诺美康了解到，其患者先接受胸腔手术，后进行2个疗程的GM-CSF治疗，在治疗后，检测淋巴结以评价免疫调节作用；尤其是DC的募集，或Fas/FasL的上调等。

相关数据中，并未观察到这些表现，国外就医服务机构爱诺美康了解到，且总体生存率也未增高，更无法证实这个剂量是否足够，或者药物是否到达靶点要求等。