FDA授予Enhertu联合Perjeta突破性治疗指定，为HER2阳性乳腺癌患者带来新希望
发布日期：2025-09-10近日，据Daiichi Sankyo发布的新闻稿，美国食品和药物管理局（FDA）授予突破性治疗指定，批准Enhertu（fam - trastuzumab deruxtecan - nxki）与Perjeta（pertuzumab）联合，作为无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者的一线治疗方案。
突破性治疗指定：加速新疗法惠及患者
突破性治疗指定旨在加速针对病情严重且治疗选择有限人群的新疗法开发与审查。要获得该资格，试验性治疗需提供比当前标准治疗有显著改善的早期临床证据。此次，监管机构依据DESTINY - Breast09临床试验数据授予此指定。2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会特别后期口头会议上，分享了该3期研究数据。
Daiichi Sankyo全球研发负责人Ken Takeshita博士称，这一指定是对Enhertu联合Perjeta在HER2阳性转移性乳腺癌一线治疗中潜在益处的进一步认可。若获批，Enhertu将重新定义转移性乳腺癌治疗。DESTINY - Breast09最新数据显示，在该疾病环境中使用Enhertu加Pertuzumab，中位无进展生存期超三年，优于十多年来的现行护理标准。
值得注意的是，这是Enhertu获得的第九个突破性治疗称号。在9个突破性指定中，5个用于不同类型和阶段的转移性乳腺癌，涵盖HER2 - 阳性和HER2 - 低或超低疾病。此外，Enhertu还获FDA批准用于治疗HER2阳性转移性胃癌和结直肠癌、HER2阳性的转移性实体瘤以及HER2突变性转移性非小细胞肺癌。
DESTINY - Breast09临床试验：探索新疗法有效性
HER2阳性转移性乳腺癌是侵袭性疾病，约15%至20%的转移性乳腺癌患者受其影响，由HER2蛋白过度表达或扩增驱动。尽管HER2靶向治疗改善了预后，但许多患者一线治疗两年内疾病进展，近三分之一因进展或死亡无法接受进一步治疗，预后较差，凸显对更有效治疗方案的需求，故开展DESTINY - Breast09研究。
该全球、多中心、随机、开放标签研究，评估Enhertu单独或联合Perjeta与一线治疗HER2阳性转移性癌症患者护理标准相比的安全性和有效性。会议上，研究人员报告，与标准护理相比，一线联合治疗改善了患者关键生存结果。
DESTINY - Breast09研究作者Sara M.Tolaney博士接受CURE采访时解释，Enhertu和Perjeta联合使患者无进展生存率几乎翻倍，为新诊断转移性HER2阳性乳腺癌患者提供良好潜在一线治疗选择。Tolaney是Dana - Farber癌症研究所高级医师、Susan F.Smith妇女癌症中心乳腺肿瘤科主任及中心副主任，还是哈佛医学院医学副教授。
具体数据方面，Enhertu和Perjeta联合治疗无进展生存期达40.7个月，标准护理为26.9个月，改善近14个月。Tolaney总结，鉴于无进展生存率显著改善，Enhertu和Perjeta有望成为转移性HER2阳性乳腺癌患者新的潜在一线治疗选择。
