TARA-002膀胱内治疗在BCG初治NMIBC合并CIS中产生高CR率
发布日期：2025-12-31依据正在开展的开放标签2期ADVANCED - 2试验（NCT05951179）最新公布的中期数据，在未接受过卡介苗（BCG）治疗的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）且伴有原位癌（CIS）的可评估患者群体中，TARA - 002经膀胱内给药后，在任何时间点的完全缓解率（CR）均达到了72.4%。
截至2025年11月7日的数据统计截止日期，在31名接受了至少1剂TARA - 002治疗的患者中，有29名完成了至少1次反应评估，具备疗效评估条件。其中，6个月和12个月的CR率分别为69.2%（n = 18/26）和50%（n = 7/14）。
值得关注的是，在16名初始有反应的患者中，88%在6个月内维持了缓解状态；3名有应答的患者（n = 3/3）在12个月内均保持应答。1此外，再诱导治疗使大多数初始无应答者实现了高转化率，且反应持久。80%接受再诱导治疗的患者（n = 5）在6个月时达到了CR。所有4名有应答的患者在12个月时仍保持CR。
研究人员指出，就安全性而言，该药物在31名患者群体中表现出良好的耐受性。1,2治疗相关不良反应（TRAE）大多为1级，出现在26%的患者中，未报告3级或更高级别的TRAE。而且，没有患者因TRAE中断治疗，也未观察到严重TRAE。最常见的任何级别TRAE为排尿困难（13%）、疲劳（13%）和血尿（6%）。
Protera Therapeutics在第26届泌尿肿瘤学会年会的海报会议上展示了这些研究成果，并在其主办的实时网络直播中对结果进行了回顾。
ADVANCED - 2研究调查员、亚利桑那州凤凰城梅奥诊所研究副主席兼泌尿系教授Mark Tyson医学博士、公共卫生硕士在新闻稿中表示：“这些令人振奋的结果表明，TARA - 002对卡介苗初治NMIBC患者的治疗效果显著且持久。1”“6个月和12个月具有临床意义的反应率，加上良好的安全性与耐受性，以及相较于卡介苗更为简便的给药方式，使TARA - 002成为卡介苗初治环境下极具潜力的治疗选择。”
ADVANCED - 02试验设计详情
这项2期开放标签试验设置了两个队列：队列A为卡介苗初治NMIBC伴CIS患者；队列B为卡介苗治疗无反应的NMIBC伴CIS患者（n = 100）。2患者入组后，接受包含每周6次TARA - 002膀胱内灌注的诱导疗程。符合条件的残余CIS和/或复发性高级别Ta病患者将接受该方案的再次输注。随后，所有患者在第18个月内每3个月接受3次每周滴注的维持疗程，第24个月再次接受相同维持疗程。
该研究的主要终点是治疗前6个月内任何时间点的CR率。12个月的响应时间是关键次要终点。
TARA - 002的注册途径情况
美国食品药品监督管理局（FDA）给出书面反馈，支持在卡介苗初治NMIBC患者中开展注册对照试验。这类患者定义为在过去24个月内从未接触或未接受过卡介苗治疗的患者，以及不适合接受卡介苗治疗的患者。1FDA还同意无需将卡介苗作为对照，指出膀胱内化疗是卡介苗初治队列中可接受的对照。
值得注意的是，Protera Therapeutics正与FDA紧密合作，探讨如何将接触过卡介苗的NMIBC患者纳入正在进行或未来评估TARA - 002的临床试验中。
此前，TARA - 002已被FDA授予罕见儿科疾病认定，用于治疗NMIBC和淋巴管畸形患者。
Protera Therapeutics首席执行官Jesse Shefferman在新闻稿中表示：“这些积极的结果进一步证实了TARA - 002在NMIBC治疗领域的潜力，我们期待为卡介苗初治患者最终确定TARA - 002的监管途径。”“我们仍将在2026年第一季度公布ADVANCED - 2试验中注册的卡介苗治疗无反应患者队列的最新进展，并预计在2026年下半年完成该队列的招募工作。”
