赴美就医 如何让干细胞移植患者完全缓解
发布日期：2018-01-11临床上，骨髓移植（BMT）或干细胞移植，似乎是目前唯一改变CMML自然进程的治疗方法。一项研究回顾了118名年龄中位数为24岁，年龄在0.3-53岁之间，接受异体骨髓移植的MDS患者，12名CMML患者的2年生存率为10％。移植相关死亡率受患者年龄（即<18岁，40％;18-35岁，61％;>35岁，81％）影响。
赴美就医这项研究，包括早在1986年接受移植手术的患者，这些患者的数据可能影响了患者的整体生存数据。近对50例CMML异体移植（中位年龄44岁，年龄范围19-61岁）来自血缘上相关的（n=43）或不相关的（n=7）供体，5年估计总体存活率为21％。估计5年的复发概率为49％。数据显示，急性移植物抗宿主病（GVHD）II级至IV级的复发概率较低，T细胞耗竭移植物的复发率较高，这提示移植物抗CMML效应。后一系列是迄今为止，成人CMML和异体干细胞移植的大病人研究队列。
有一个病例报告表明，赴美就医使用甲磺酸伊马替尼的靶向治疗，可能对PDGFR融合致癌基因导致CMML的患者亚组有效。CMML的各种化疗方案都只有适度的成功，在拓扑替康（一种拓扑异构酶I抑制剂）单药治疗的研究中，25名CMML患者接受托泊替康治疗，诱导骨髓发育不良（2.0mg/m2/day连续输注5天）。在28％的患者中实现了完全的血液学缓解。毒性作用显着，中位缓解时间为8个月。
赴美就医服务机构爱诺美康介绍到，在后续研究中，拓扑替康与嘧啶类抗代谢药阿糖胞苷联合使用，这种联合方案使得44％的CMML患者完全缓解。完全缓解的中位持续时间为50周，患者需要每月维持治疗。青少年骨髓单核细胞白血病（JMML），根据法美英标准被归类为骨髓增生异常综合征（MDS）。世界卫生组织的分类从MDS中去除了JMML，将其归入新的类别骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN）。
JMML（又称青少年慢性骨髓单核细胞性白血病）是一种罕见的儿童期造血系统恶性肿瘤，占所有儿童期白血病的2％。JMML与成人型慢性粒细胞白血病（仅偶尔在儿童中发现的疾病）有许多临床和实验室特征上的区别。
JMML的中位生存时间从大约10个月到4年多不等，与所选择的治疗类型有一部分的关系，预后与诊断时的年龄有关，赴美就医诊断时小于1岁的患儿预后较好。诊断时2岁以上的儿童预后较差，血小板计数低和Hb F水平高与预后较差有关，大约10％至20％的病例可能演变成急性白血病。
