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M2T - CD33获FDA孤儿药认定，AML治疗迎新进展

　　据生物制药公司Leukogene Therapeutics股份有限公司发布的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准M2T - CD33（LTI - 214）为孤儿药，用于治疗急性髓细胞白血病（AML）患者。

　　孤儿药认定政策及激励

　　监管机构在其官网表明，FDA可能会把孤儿药指定授予那些用于预防、诊断或治疗罕见疾病或病症的药物或生物制品。这一认定能为赞助商带来一系列激励措施，涵盖对符合条件的临床试验给予税收抵免、免除用户费用，以及在获得FDA批准后享有约七年的市场独家经营权。

　　认定意义与各方表态

　　Leukogene Therapeutics在新闻稿中指出，此次认定凸显了AML患者尚未得到满足的重大医疗需求，同时也认可了M2T - CD33的治疗潜力。

　　Leukogene公司首席执行官Sandeep Gupta博士在新闻稿声明中称：“我们十分荣幸美国食品药品监督管理局授予M2T - CD33孤儿药名称，认可其治疗前景。AML依旧是最具挑战性的血液系统癌症之一，复发或难治患者的预后情况不容乐观。M2T - CD33计划彰显了我们推进既有效又安全的新免疫疗法用于患者的决心。这一认定是我们朝着改变AML治疗模式目标迈进的重要一步。”

　　Leukogene创始人兼首席科学官Nathan Dolloff在新闻稿中进一步表示：“这是Leukogen及其主要组织相容性复合物II类（MHCII）适配器技术向前迈出的关键一步。M2T平台是癌症免疫疗法的一种全新途径，FDA的认可证明了其巨大影响力。”

　　M2T平台及M2T - CD33详解

　　M2T平台原理

　　正如Leukogene在新闻稿中所解释，M2T平台是一种新型重组高亲和力MHCII结合蛋白，可与肿瘤相关抗原相结合。M2T作为抗原呈递细胞接合剂发挥作用，能直接刺激MHCII，进而引发针对所选抗原的强大T和B细胞反应。

　　M2T - CD33特性与进展

　　M2T - CD33是一种免疫疗法，专门针对选择性消除CD33阳性的白血病母细胞和白血病干细胞，这些细胞是推动AML疾病进展的关键因素。

　　尽管临床前研究（非人体研究）显示，在AML模型中该药物展现出强大的抗白血病疗效，且安全性良好，脱靶毒性极小，未出现细胞因子释放风暴的迹象，但该公司表示，预计很快将在AML患者中启动该药物的首次人体临床评估。值得一提的是，该药物是Leukogene的第二个M2T平台候选药物，目前也正在开展针对胰腺癌、卵巢癌和其他癌症的临床前开发工作。

　　AML疾病概况

　　美国癌症协会在其官网介绍，白血病是起源于正常情况下会分化成不同类型血细胞的细胞的血癌，通常起源于早期白细胞。AML起始于骨髓，即某些骨骼的柔软内部，这里是新血细胞的产生地，新产生的血细胞通常会迅速进入血液；有时AML还会扩散至身体其他部位，如淋巴结、肝脏、脾脏、中枢神经系统和睾丸。

　　美国癌症协会估算，到2025年，美国将有约22010人被诊断为AML，约11090人将死于该疾病。其中，AML占成人白血病的三分之一，约占所有癌症的1%。