fda批准，一新药研究取得突破性进展
发布日期：2025-10-23美国食品药品监督管理局（FDA）已对补充生物制品许可证申请（sBLA）给予优先审查。该申请旨在寻求批准fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（T-DXd；Enhertu）联合pertuzumab（Perjeta）用于一线治疗患有不可切除或转移性HER2阳性癌症的成年患者。
目标行动日期与试验支持
根据《处方药使用者费用法案》，此次申请的目标行动日期预计为2026年第一季度。sBLA得到了3期DESTINY-Breast09试验（NCT04784715）研究结果的有力支持。在该试验中，与紫杉烷加曲妥珠单抗（赫赛汀）和帕妥珠单抗（THP；n = 387；HR，0.56；95%CI，0.44 - 0.71；P < .0001）相比，T-DXd和帕妥珠单抗（n = 383）联合使用使疾病进展或死亡的风险降低了44%。T-DXd加帕妥珠单抗的中位无进展生存期（PFS）为40.7个月（95%CI，36.5不可计算[NC]），而THP组为26.7个月（95%CI，21.8 - NC）。并且，T-DXd组的PFS益处在患者亚组中表现一致。
疗效数据对比
此外，T-DXd联合帕妥珠单抗组的确认总有效率（ORR）为85.1%（95%CI，81.2% - 88.5%），THP组为78.6%（95%CI，74.1% - 82.5%）。总体来看，T-DXd联合帕妥珠单抗组有58名患者（15.1%）达到完全缓解，THP组有33名患者（8.5%）。
业内专家评价
阿斯利康肿瘤血液学研发执行副总裁Susan Galbraith在新闻稿中表示，DESTINY-Breast09试验表明，用[T-DXd]联合帕妥珠单抗治疗HER2阳性转移性癌症患者直至病情在一线发展，为PFS带来了40多个月的新里程碑，使影像学上没有疾病证据的患者人数几乎翻了一番。这标志着十多年来一线治疗的首次重大进展，因为在这种情况下，强烈的反应至关重要，多达三分之一的患者可能不会接受二线治疗。
此前进展与未来展望
此前，在2025年7月，美国食品药品监督管理局已授予该适应症突破性治疗指定。Daiichi Sankyo全球研发负责人Ken Takeshita在新闻稿中补充道，与目前的护理标准[SOC]作为HER2阳性转移性乳腺癌患者的一线治疗相比，[T-DXd]与帕妥珠单抗联合治疗可延迟疾病进展3年以上。接受优先审查使我们更接近于将[T-DXd]更早地提供给转移性治疗途径中的患者，作为潜在的新一线治疗选择。
